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仏リヨン

（ビジネスワイヤ） — 急性白血病および医療ニーズが満たされていないその他の腫瘍適応症を対象に革新的治療薬の開発に当たっているフランスのバイオ製薬企業エリテック（Paris:ERYP）（NYSE Euronext Paris: FR0011471135 – ERYP）は、独立したデータ安全性モニタリング委員会（DSMB）が急性骨髄性白血病（AML）を検討するエリテックの第IIb相試験で最初の評価を完了し、変更なしに試験を継続するよう全会一致で勧告したと発表しました。

GRASPA-ML試験は多施設無作為化対照第IIb相試験で、新規にAMLと診断され、集中化学療法が不適切な年齢65歳以上の患者の治療におけるGRASPA®の有効性と忍容性を評価する試験です。患者123人を対象としたこの試験では、患者の3分の1は従来の標準治療法（低用量シタラビン）の投与を受け、 3分の2は低用量シタラビンとGRASPA®の併用投与を受けます。試験は2013年3月に開始され、欧州38カ国でのGRASPA®の商業化につきエリテックと提携しているオーファン・ヨーロッパ（レコルダーティ・グループ）と共同で実施されています。

DSMBは独立した臨床研究専門家の外部委員会で、特に安全性に注意を払いながら進行中の臨床試験のデータを吟味する組織です。今回のDSMBによる評価は、試験に参加して最低1カ月間の経過観察を受けた最初の患者30人を対象に、事前計画済みの安全性解析を行ったものが基盤となっています。2回目のDSMB評価は、試験で60人の患者が治療を受けた段階で実施する計画となっています。

エリテックの共同設立者で最高科学責任者（CSO）のYann Godfrinは、次のように述べています。「当社のAMLにおける初の試験が順調に進行し、1回目のDSMB評価で製品の安全性プロファイルが確認されたことに大いに満足しています。この試験は、AML患者の大規模な集団にアスパラギナーゼをベースとする製品を反復投与する初の試験で、AMLの分野で画期的な成果となります。この適応症におけるアスパラギナーゼの使用はこれまで非常に限定的なものでしたが、その理由は従来の製剤形態による毒性です。当社は赤血球への封入によって、この非常に虚弱な患者集団の治療でアスパラギナーゼを使用できるようにしました。」

エリテックのGil Beyen会長兼最高経営責任者（CEO）は、次のように付け加えています。「この試験の結果が肯定的なものであれば、当社のGRASPA 製品の適用範囲がAMLまで拡大します。AMLは急性白血病の最も一般的なタイプで、最初の適応症となった急性リンパ芽球性白血病と比べ患者数は約3～4倍多くなっています。試験への患者組み入れは迅速に進み、この間に3分の1近い患者が試験に組み入れられたことは、この極めて重症の適応症における未充足の重要な医療ニーズをよく表しています。」

急性骨髄性白血病について

急性骨髄性白血病（AML）は悪性度の高い白血病（血液ないし骨髄のがん）で、骨髄前駆細胞の急速で異常な増殖を特徴としています。AMLは一般的に進行が早く、治療を施さなければ数カ月で致命的となる場合があります。AMLは最も一般的な急性白血病のタイプで、欧州と米国で毎年約3万4000人が新たにAMLと診断されています。AMLは主として成人および高齢者の患者集団が罹患しますが、多くの場合にこれらの患者は従来の製剤形態のアスパラギナーゼ製品に対する忍容性がありません。AMLは、がんのあらゆるタイプの中で最も死亡率が高いものの1つであり、重要な未充足の医療ニーズを残しています。AML患者の年齢の中央値は67歳です。

エリテックとGRASPA®について：www.erytech.com

2004年にリヨンで創設されたエリテックはがん患者、特に急性白血病患者に新たな展望を提供するフランスのバイオ製薬企業です。毎年、約5万人の患者が、急性白血病の2つの形態である急性リンパ芽球性白血病（ALL）または急性骨髄性白血病（AML）と診断されています。現在、これら患者の約80%、主として成人患者と再発患者に対しては、既存の治療薬が持つ毒性が原因で適切な解決策が存在せず、これは10億ユーロを上回る市場機会に相当します。エリテックは酵素のアスパラギナーゼを赤血球に封入することでGRASPA®を開発しました。GRASPA®は、「飢餓状態」を通じて白血病細胞を標的化すると同時に、患者への副作用を大幅に抑制し、最も虚弱な患者を含むすべての患者に対する治療を可能とする点で、オリジナル性を持つ有効な治療薬です。GRASPA®については現在、急性リンパ芽球性白血病（ALL）を対象とする第III相臨床開発が完了に向っており、急性骨髄性白血病（AML）を対象とする第IIb相臨床試験が進行中です。エリテックは販売提携契約を欧州でオーファン・ヨーロッパ（レコルダーティ・グループ）と、イスラエルでテバと結びました。エリテックは米国FDAによる承認を受け、米国でALLを対象とする第Ib相臨床試験を開始するところです。また、エリテックは固形腫瘍の分野における他の適応症と、オンコロジー以外の希少疾患としての一定の適応症の治療薬についても、開発も進めています。エリテックはGMP認証済みで稼働可能な製造施設を自前で持っています。GRASPA®はALLとAMLの両方で、有利な希少薬指定を受けています。

エリテックはパリのNYSEユーロネクスト規制市場に上場しており（ISINコード： FR0011471135、ティッカー： ERYP）、CAC Healthcare、CAC Pharm. & Bio、Next Biotechの各指数の構成銘柄となっています。

将来見通しに関する情報

本リリースはエリテックの財務状況・業績・戦略・プロジェクトや、当社および当社が事業を展開する市場について予想される将来の業績および動向に関し、将来見通しに関する記述や推定を含む可能性があります。これら記述・予想・推定の一部は「考える」「予想する」「期待する」「意図する」「計画する」「目指す」「推定する」「可能性がある」「予定する」「継続する」および類似の表現の使用により識別できますが、これらに限定されません。これら記述には過去の事実ではない事柄がすべて含まれます。それら記述・予想・推定は既知・未知のリスク、不確実性、その他要因のさまざまな仮定と評価に基づいていますが、それら仮定・評価はその時点で妥当とみなされたものでも、結果的に正しかったと判明する場合としない場合があります。実際の出来事は予測することが困難で、当社のコントロールが及ばない要因に依存する場合があります。従ってエリテックの実際の結果、財務状況、成績・成果、あるいは業界の実績は、それら記述・予想・推定で明示ないし暗示された将来のどのような結果・成績・成果とも大きく異なる場合があります。エリテック・ファーマがフランス金融市場庁（www.amf-france.org）に提出した書類は当社ウェブサイト（www.erytech.com）でも閲覧可能ですが、それらのリスクや不確実性について説明が記されています。これらの不確実性を考慮し、将来見通しに関する記述・予想・推定について、正確さと公平さに関する表明は行いません。また将来見通しに関する記述・予想・推定は、本リリースの発表時点におけるものです。フランスの法律で要求されている場合を除き、エリテックはこれら将来見通しに関する記述・予想・推定のいずれについても、それらに関する当社の予想内容のいかなる変更であれ、またはそれら記述・予想・推定の根拠となる出来事・状況・環境のいかなる変化であれ、これらを反映する目的でこれら将来見通しに関する記述・予想・推定を更新する一切の義務を否定します。

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