提言をまとめた難病対策委員会

難病対策見直しの柱として、治療法開発と医療の質向上、公平で安定的な医療費助成の仕組み構築などを位置づけた。難病研究の推進では、研究分野の区分けを見直し、新たな枠組みとして４分野を規定した。診断基準が確立されていない疾患の「領域別基盤研究分野（仮）」、診断基準が確立された疾患の病因・病態解明等を行う「領域別臨床研究分野（仮）」、医師主導治験で創薬等の治療法開発を目指す「実用化研究分野（仮）」、ゲノム解析研究等を行う「横断研究分野（仮）」とした。