QuANTUM-R試験と国内第2相臨床試験の結果に基づく申請

第一三共株式会社は10月17日、FLT3阻害剤キザルチニブについて、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）に係る国内製造販売承認申請を行ったと発表した。

今回の申請は、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性のAML患者対象のグローバル第3相臨床試験（QuANTUM-R試験）と国内第2相臨床試験の結果に基づくもの。主要評価項目を達成したQuANTUM-R試験結果の詳細は、2018年6月に開催された第23回欧州血液学会（EHA）で発表されており、国内P2試験においても、QuANTUM-R試験同様の有効性および安全性の傾向が認められた。国内P2試験の詳細は、2018年10月に開催された第80回日本血液学会（JSH）で発表された。

AML患者の約25％に認められるFLT3-ITD変異

AMLは、骨髄における白血病細胞の異常な増殖の結果、正常な血液細胞の産生が著しく阻害され、治療をしないと短期間で致死的になる予後不良な血液疾患。FLT3-ITD変異は、AMLでは比較的頻度の高い遺伝子変異であり、AML患者の約25％に認められると考えられている。FLT3-ITD変異を有するAML患者は、変異のない患者と比べ、再発率が高く生存期間が短いとされている。

キザルチニブは、FLT3遺伝子変異を有するAML治療を対象として、厚生労働省より希少疾病用医薬品指定を受けていた。（遠藤るりこ）