AML患者の約25％に認められるFLT3-ITD変異

第一三共株式会社は11月22日、FLT3阻害剤キザルチニブについて、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）に係る販売承認申請が米国食品医薬品局（FDA）に受理され、優先審査の指定を受けたと発表した。審査は2019年5月25日終了見込み。

AMLは、骨髄における白血病細胞の異常な増殖の結果、正常な血液細胞の産生が著しく阻害され、治療をしないと短期間で致死的になる予後不良な血液疾患。FLT3-ITD変異は、AMLにおいて比較的頻度の高い遺伝子変異で、AML患者の約25％に認められると考えられている。また、FLT3-ITD変異を有するAML患者は、変異のない患者と比べ、再発率が高く、生存期間が短いと考えられている。

日本と欧州でも申請済み

今回の申請は、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性のAML患者を対象としたグローバル第3相臨床試験（QuANTUM-R試験）の結果に基づくもので、日本と欧州においても申請済みだ。同試験の結果（主要評価項目を達成）の詳細は、2018年6月に開催された第23回欧州血液学会（EHA）で発表されている。

なお、同剤はFDAより、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性のAML治療を対象とした画期的治療薬（Breakthrough Therapy）指定およびファストトラック指定を、またAML治療を対象とした希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定も受けている。（横山香織）