医薬品医療機器総合機構（PMDA）は21日付の通知で、小児用医薬品の開発に関する基本的考え方を周知した。成人対象の第II相試験以降の開発に関する治験相談をPMDAに申し込む場合、資料中に相談時点の国内外の小児用医薬品の開発計画の有無を記載することなどを求めた。
通知では、小児用医薬品の開発を成人に対する開発から遅れることなく進めるため、日本でも成人を対象とした医薬品の開発早期段階から小児用医薬品の開発を含めた開発計画を策定し、検討を進めることが重要と明記。そのため、欧米で小児を対象とした臨床試験が計画される段階で日本から国際共同治験に参加することを前提とした開発計画の策定が望ましいとし、小児用剤形の開発が必要な場合は、小児の用法・用量追加のための承認申請に間に合うよう開発を進めることが適切とした。
これらを踏まえ、PMDAは成人を対象とした医薬品開発に関する治験相談の際、小児用医薬品の開発状況について積極的に確認し、日本における小児用医薬品の開発が着手されるよう必要に応じて助言・指導を行い、相談者に日本での小児用医薬品開発を促す取り組みを行うとした。
製薬企業に対しては、成人を対象とした第II相試験以降の開発に関する治験相談を申し込むに当たり、相談に関する資料に、相談時点における国内外の小児用医薬品開発計画の有無等を記載し、小児用医薬品開発計画の全体像を記すよう求めた。
小児用医薬品の開発に関する試験デザイン等の妥当性や小児を対象とした臨床データパッケージの充足性等について相談を希望する場合、別途、第II相試験終了後相談等の治験相談を利用するよう求めている。
