厚生科学審議会臨床研究部会は15日、臨床研究法の見直しに向け、観察研究の取り扱いや適応外医薬品に関する特定臨床研究の適用範囲などを議論した。厚生労働省は、特定臨床研究との線引きがあいまいな観察研究について、検査の侵襲度や被験者の負担度から定義することを提案。それに対し委員からは侵襲度にこだわらず、医薬品等を用いる介入研究の有無によって観察研究、臨床研究のどちらに該当するかを判断しないと現場の混乱を招くと異論が出た。

現行法では、観察研究の定義が不明確なため、研究者が観察研究と捉えた研究のための追加来院、少量の追加採血等が被験者のリスクが高いとする「特定臨床研究」に当たると、臨床研究審査委員会（CRB）で判断されるケースが見られる。

そのため、厚労省は、観察研究の適用範囲を明確にする必要性があると判断。観察研究のうち、日常診療通りに行われているものでも、「研究目的で行われた検査等の侵襲が大きい、被験者の身体・精神に負担が大きいもの」は臨床研究と定義し、具体例を示して判断の参考にしてもらう案を提示した。

藤原康弘委員（医薬品医療機器総合機構理事長）は、「侵襲性にこだわらず、観察研究の対象を、医薬品等を用いる介入の有無でシンプルに定義しないと現場の混乱につながる」と指摘。

山口育子委員（ささえあい医療人権センターCOML理事長）も、「適用範囲を、医薬品等を用いる介入研究と明確にすべき。具体的な例示があれば、CRBの委員も分かりやすい」とした。一方、適応外医薬品に対する同法の適用範囲も論点となった。

臨床研究における医薬品の使用法について、現行法では、承認された用法・用量、効能・効果と少しでも異なる場合、特定臨床研究に当たる。CRBの審査が必須で、想定されるリスクと比べて経済的、事務的負担等が大きいことが課題とされる。

厚労省は対応案として、承認済みの用法・用量等から大きな変化がない研究は特定臨床研究から除外するほか、除外するものを個別に指定できるようにすることなどを提案した。

山口氏は、「適応外でも一般的に診療に使用されているから自動的に認められるのではなく、根拠となる情報に基づいて適応外から外さないと混乱する。研究である程度成果が出たものは、添付文書を改訂することが重要だ」と指摘した。