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遅発型ポンペ病、新たな経口・点滴併用療法が発売－アミカス

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2025年09月01日　10:30

小児神経疾患CONDCA、遺伝子治療でマウス神経変性抑制に成功－島根大

読了時間：約 2分31秒　
2025年08月20日　9:00

2025年1月より社長交代で新たな体制へ‐アレクシオンファーマ

読了時間：約 1分35秒　
2024年11月19日　13:00

希少疾患に関する医療者・研究者が感じる悩みを調査－製薬協ほか

読了時間：約 2分54秒　
2024年11月14日　9:00

DICER1症候群、発症機構解明につながる疾患モデル作製－東京医科大

読了時間：約 2分6秒　
2024年08月22日　9:20

毛髪鼻指節骨症候群の成長障害と骨格病変、モデルマウスでの再現に成功－阪大

読了時間：約 2分30秒　
2024年07月19日　9:30

神経線維腫症2型、初の免疫療法ペプチドワクチンP1/2試験で腫瘍増大制御－慶大

読了時間：約 1分51秒　
2024年06月20日　9:10

希少疾患RVCL、TREX1機能異常がDNA二本鎖切断引き起こす機序判明－新潟大ほか

読了時間：約 3分6秒　
2024年06月12日　9:20

バビースモ、網膜色素線条P3試験で主要評価項目達成－中外

読了時間：約 1分57秒　
2024年04月17日　9:30

原因不明の腹痛に潜むAHP、適切な検査されず認知度の低さ判明－アルナイラムほか

読了時間：約 2分37秒　
2024年04月10日　9:20

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