ADAの投与で免疫機能を改善させる「酸素補充療法」

帝人ファーマ株式会社は5月29日、アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症治療剤「レブコビ（R）筋注2.4mg」（一般名：エラペグアデマーゼ（遺伝子組換え））の販売を開始したと発表した。同剤は、ADA欠損症に対して適応を持つ日本初の薬剤で、ADA活性の上昇や免疫機能の改善などが期待されている。

画像はリリースより

ADA欠損症は、遺伝子の変異によりADAという酵素に欠損が生じることで重度の免疫不全状態となり、易感染症や成長障害などを引き起こす希少疾病。治療は、造血幹細胞移植が第一選択とされているが、その他の療法として、ADAを投与することで、免疫機能の改善を図る酵素補充療法が用いられることもある。

英リーディアント社と、日本における独占開発・販売契約を締結

日本ではこれまでADA酵素製剤が承認されておらず、それが治療上の課題となっていたことから、帝人ファーマは新たな治療選択肢の提供に向け、2014年に英国の製薬企業リーディアント社（当時：シグマ・タウ・ファルマ社）と日本における独占開発・販売契約を締結し、同剤の開発に着手。2019年3月に「ADA欠損症」の効能・効果で、厚生労働省より製造販売承認を取得していた。（QLifePro編集部）