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ミトコンドリア病MELASに対するEPI-743の臨床研究を開始

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2013年08月14日 PM09:30

ミトコンドリア病MELAS

国立精神・神経医療研究センターは米国・エジソン社が開発したミトコンドリア病試験剤「EPI-743」のMELAS(メラス)への有効性を調べる臨床研究を開始する。

(Wikiペディアを利用)

ミトコンドリアは細胞小器官の一つで細胞機能の維持に必要なエネルギーを産生する。その働きが低下して起こる病気の総称がミトコンドリア病で、どの細胞にも起きる可能性がありさまざまな症状が出現する。けいれん、脳卒中、精神症状、低身長、難聴など、特にエネルギーが必要な神経、筋、心臓に現れやすいとされる。

ミトコンドリア病で小児・成人とも病型が最も多いのがMELASで、脳卒中様の症状を呈する。脳の症状に加えて筋肉・心臓・ホルモンなどの症状を合併する。診断は難しく、診断基準は確定していない。推定患者数が英国・フィンランドで10万人に4~6人、日本では約500~800人とされる。

治療の試み

ミトコンドリア病の治療にはミトコンドリアの機能を回復させる治療薬が試みられている。MELASは脳卒中発作から症状が重篤化しやすく発作の予防が重視されてきた。血管を拡張させるアルギニンは保険承認の申請を予定している。タウリンは大量投与で7年間発作がなくなったという症例があり、医師主導による治験がまもなく開始する。

酸化ストレスを除去することにより効果を発揮するEPI-743は、エネルギー産生の経路にあるタンパク質NADH-キノン酸化還元酵素の働きを高めると期待される。またミトコンドリア病の一種である、リー脳症に有効だったことが欧米で報告されている。今回の臨床研究ではEPI-743のMELASへの適応、日本人におけるEPI-743の薬物動態、MELASの臨床症状への効果を調べる。臨床研究の期間は2013年8月から2014年3月までを予定している。(馬野鈴草)

▼外部リンク

国立精神・神経医療研究センター
http://www.ncnp.go.jp/

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