薬事・食品衛生審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は20日、アンジェスが申請したヒト肝細胞増殖因子（HGF）遺伝子治療薬「コラテジェン筋注用4mg」（一般名：ベペルミノゲンペルプラスミド）を再生医療等製品として製造販売することを、5年間の条件・期限付きで了承した。国内初の遺伝子治療薬となるが、「有効性が推定段階にある」と判断し、承認後に改めて行う製造販売承認申請までの期間中に、投与全例の製造販売後評価を行うことを条件とした。

コラテジェンは、標準薬物治療の効果が不十分で、血行再建術が難しい慢性動脈閉塞症（閉塞性動脈硬化症・バージャー病）における潰瘍の改善を効能・効果とし、国内の投与対象者数は年間270人ほど。海外で承認している国はない。

潰瘍に同剤を2～3回投与した臨床研究の結果、初回投与から12週後の潰瘍の完全閉鎖率は、閉塞性動脈硬化症で50％、バージャー病で60％となったが、この日の部会では「有効性が推定段階にある」と判断し、5年間の条件・期限付きで承認を了承することにした。承認後に改めて行う製販承認申請までの期間中に、投与全例を対象とした製販後評価を行う。条件・期限付きとなった再生医療等製品はハートシート、ステミラックに続き3品目。

用法・用量は、投与対象肢（脚部）の虚血部位に1カ所当たり0.5mgを8カ所に4週間間隔で2回筋肉内投与し、1回の総計は4mg。臨床症状が残る場合は2回目投与の4週後に3回目の投与を行うこともできる。