AMLの約25％に認められるFLT3-ITD変異患者が対象

第一三共株式会社は6月18日、FLT3阻害剤キザルチニブの再発または難治性の急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした第3相臨床試験（QuANTUM-R試験）について、スウェーデンのストックホルムで開催中の第23回「欧州血液学会（EHA）」のlate breakingセッションで発表し、その概要を公表した。

QuANTUM-R試験は、FLT3-ITD変異を有する再発または難治性のAML患者367名を対象とした欧米およびアジアにおけるグローバル第3相臨床試験で、主要評価項目は全生存期間（OS）。

FLT3-ITD変異は、AMLにおいて比較的頻度の高い遺伝子変異であり、AML患者の約25％に認められると考えられている。また、FLT3-ITD変異を有するAML患者は、変異のない患者と比べ、再発率が高く生存期間が短いとされている。

既存の化学療法剤投与群に対し、死亡リスクを24％減少

今回の試験における有効性について、キザルチニブは既存の化学療法剤と比較して、OSを有意に延長。キザルチニブ投与群は既存の化学療法剤投与群に対し、死亡リスクを24％減少させ、OSの中央値は、キザルチニブ投与群で6.2か月、既存の化学療法剤投与群で4.7か月だった。また、1年後生存率は、キザルチニブ投与群で27％、既存の化学療法剤投与群で20％だった。なお、安全性については、新たな懸念は認められなかったとしている。

第一三共は、この試験結果に基づき、再発または難治性のAML患者へキザルチニブを速やかに提供できるよう、国内を含めたグローバル承認申請に向けた準備を進めていくとしている。同剤は現在、この試験に加え、再発または難治性のAML患者を対象とした国内第2相臨床試験、およびAMLの一次治療の適応取得を目的とした国内を含むグローバル第3相臨床試験（QuANTUM-First）を実施中。（横山香織）