厚生労働省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」は1月30日、中外製薬の「セルセプトカプセル250、同懸濁用散31.8％」（一般名：ミコフェノール酸モフェチル）の公知申請と「オプスミット錠10mg」（一般名：マシテンタン）の特定用途医薬品の指定について審議し、了承した。

ミコフェノール酸モフェチルは、効能・効果に難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場合）に対するリツキシマブ治療後の寛解維持療法を追加することが妥当と判断した。

医療上の有効性については、国内の臨床試験等の報告、国内外の診療ガイドラインなどから難治性のネフローゼ症候群（同）に対するリツキシマブ治療後における同剤の寛解維持効果を示すことが期待できるとした。

安全面では、ネフローゼ症候群の治療に十分精通している医師のもとで、同剤の現行の添付文書に準じて使用されるのであれば許容可能とした。公表文献等に記載のある主な有害事象は、同剤の既承認の効能・効果において既知の事象とした。

これらを踏まえ、難治性のネフローゼ症候群（同）に対する同剤の有用性は、医学薬学上公知であると判断した。

用法・用量としては、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）を1000～1200mg／m2／日（最大投与量2g／日）分2を経口投与する。

マシテンタンは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）に効能・効果があり、小児に対する用法・用量の追加が要望されていた。

小児が服用しやすい剤形として分散錠の開発を行う目的や、エンドセリン受容体拮抗薬の投与が困難な小児患者に対しても投与可能な薬剤が必要とされていること、またPAHが極めて生命予後の悪い疾患であること、国内外の診療ガイドラインにおいて、小児のPAHに対する治療アルゴリズムが成人の治療指針に準拠している等の理由から、特定用途医薬品の基準に該当すると判断した。