東京
（ビジネスワイヤ） — デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の運動機能障害につながる骨格筋の線維化は、β1,3-1,6グルカン製品「Neu-REFIX（ニューリフィックス）」を単独で45日間経口摂取することにより、他の薬剤を一切使用することなく、有意に抑制されることが、DMDのMDXモデルマウスで判明しました。本研究は東京の国立精神・神経医療研究センター（NCNP）で遺伝子疾患治療研究部長を務める青木吉嗣博士が率いるチームと共同で行われました。同博士はエクソンスキッピング療法などDMDの治療法研究の第一人者です。 ネイチャーが発行するScientific Reports誌 に発表された研究結果では、線維化と筋機能障害に先行する筋炎（次第に呼吸筋の機能不全に陥り、肺機能障害、心臓の線維化、心不全、早期死亡に至る）の軽減も報告されています。
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Neu REFIXベータグルカンの研究に以下の「初の成果」がありました。（1）MDXマウスの動物試験において、他の薬剤を使用せずNeu REFIXのみを経口摂取することにより、骨格筋の線維化が抑制されました。（2）45日間の臨床試験において、血管平滑筋病態の改善に関連すると考えられる血漿ジストロフィンが増加しました。（3）45日間の臨床試験において、DMD患者における腸内細菌叢の再構成が臨床的に有益であることが明らかになりました。（4）MDXマウスの動物試験において、Neu REFIXの単独投与により心筋線維症が減少しました。（5）6か月間の臨床試験において、Neu REFIXを標準治療薬と一緒に摂取した場合、DMD病態の進行を遅らせることが6MWT、NSAA、MRC各検査により明らかになりました。Neu REFIX β1,3-1,6グルカンは、いかなる治療効果も主張しない食品サプリメントであり、医薬品ではなく、病気の治療薬でもありません。研究結果は医学的アドバイスとして解釈されるものではありません。Neu REFIXには、一般に告知されている28種類のアレルゲンは含まれていません。 （画像：ビジネスワイヤ）
本動物試験は、27人の患者を2群に分けた先行臨床試験に続き行われました。先行臨床試験において、標準治療薬とともにNeu-REFIXベータグルカンを摂取した群では、標準治療薬のみを摂取した対照群と比較して、炎症と線維化の抑制、血漿ジストロフィンの増加とともに安全性が確認されました。今回の動物試験における重要な意義は、治療群であるMDXマウスが、臨床試験とは異なり、他の薬剤を一切使用せずにNeu-REFIXベータグルカンのみを摂取したことにあります。現在DMDには確実で有効な治療法がありません。エクソンスキッピング療法は特定のエクソン欠失を持つ患者の約30％未満にしか適用できず、遺伝子療法はDMDが進行した段階の患者には適用できない可能性があります。「私たちの臨床経験からすると、Neu-REFIXベータグルカンは、単独の選択肢としても、標準治療の補助薬としても、適切な年齢層のさまざまな患者グループを対象に、より長期にわたって臨床的に検証する価値があります」とラガバン博士は述べています。同博士は、最近6か月間の臨床試験を終え、Neu-REFIX摂取後の6MWT、NSAA、MRC各検査において病気の進行が抑えられたことを報告しています。
現在はMDXマウスを用いた追加の動物試験が進行中であり、「より多くのデータが得られれば、DMD患者にNeu-REFIX（ニューリフィックス）ベータグルカンを勧める価値が高まるだろう」と青木吉嗣博士は述べています。「世界筋学会WMS2023」および「世界神経学会WCN2023」でデータを発表した研究者らは、動物試験における心筋線維症の軽減と臨床試験における腸内細菌叢の有益な再構成は、アレルゲンを含まず経口摂取が可能で安全なこの食品サプリメントが、DMD疾患修飾治療における有効な補助薬になるかもしれない、という希望を与えると考えています。
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