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仏リヨン

（ビジネスワイヤ） — 急性白血病および医療ニーズが満たされていないその他の腫瘍適応症を対象に革新的治療薬の開発に当たっているフランスのバイオ製薬企業エリテック・ファーマ（Paris:ERYP）（Euronext Paris: FR0011471135 – ERYP）は、リードプロダクトのGRASPA®/ERY-ASP¹が、悪性の血液がんである急性骨髄性白血病（AML）の治療薬として、米食品医薬品局（FDA）より希少薬の指定を受けたと発表しました。

希少薬指定は一般的に、未充足の医療ニーズが高く、米国で患者数が20万人未満の希少疾患・障害の治療を目的とした医薬品または生物製剤が対象となっています。この指定はスポンサーに対し、特別なインセンティブを与えるものです。それらのインセンティブには、FDA承認に際し当該医薬品ないし生物製剤に対して与えられる7年間の米国市場独占権、処方薬ユーザーフィーの免除、一定の税控除が含まれます。

急性白血病の最も一般的なタイプであるAMLの新規患者は、米国と欧州で年間約3万4000人に上り、患者は主として成人と高齢者で、これらの患者が利用できる治療選択肢は現在のところほとんどありません。

欧州でGRASPA®として知られるERY-ASPは、新規のL-アスパラギナーゼ酵素製剤で、同種の赤血球細胞内に酵素を封入し、保護するため、既存製剤に比べ、臨床における安全性が向上し、使用範囲が拡大されます。ERY-ASPは欧州で急性リンパ芽球性白血病（ALL）に対する第III相試験、AMLに対する第IIb相試験の段階にあります。成人ALL患者での第I相試験が米国で、すい臓がんでの第II相試験が欧州で開始されています。

AMLに対するL-アスパラギナーゼの使用には強い根拠があります。ただし、AML患者の年齢中央値は約70歳で、その大部分は虚弱で既存のアスパラギナーゼ製剤に対する忍容性がありません。ERY-ASPは安全性プロファイルの改善により、AML患者もアスパラギナーゼを利用できるようにすることが狙いです。

今回の希少薬指定は、エリテックにとって7件目となります。関係書類は、進行中の第IIb相試験で治療を受けた最初の患者30人に対する独立のデータ安全性モニタリング委員会（DSMB）による安全性審査の好結果を受けて、提出されました。

ERY-ASPは欧州と米国の両方で、3件の先行適応症ALL、AML、すい臓がんのすべてで希少薬指定の恩恵を享受することになります。

エリテックの共同責任者で最高科学責任者（CSO）のDr Yann Godfrinは、次のように述べています。「追加の希少薬指定を受けたことは大きな喜びです。当社は、急性リンパ芽球性白血病における研究から得た結果に勇気づけられており、未充足のニーズが高い他の適応症で、本製品の臨床評価をさらに進めることに全力を挙げています。急性骨髄性白血病と固形腫瘍は、優れた治療転帰をもたらすべく、安全で有効な治療法の開発を目的に、研究が進められています。希少薬というステータスは、当社がこの目標を達成する上で助けとなる確かな利点となります。」

急性骨髄性白血病（AML）について

急性骨髄性白血病（AML）は悪性度の高い白血病（血液ないし骨髄のがん）で、骨髄前駆細胞の急速で異常な増殖を特徴としています。AMLは一般的に進行が早く、治療を施さなければ数カ月で致命的となる場合があります。AMLは最も一般的な急性白血病のタイプで、欧州と米国で毎年約3万4000人が新たにAMLと診断されています。AMLは主として成人および高齢者の患者集団が罹患しますが、多くの場合にこれらの患者は従来の製剤形態のアスパラギナーゼ製品に対する忍容性がありません。AMLは、がんのあらゆるタイプの中で最も死亡率が高いものの1つであり、重要な未充足の医療ニーズを残しています。AML患者の年齢の中央値は67歳です。

エリテックおよびERY-ASP/GRASPA®について：www.erytech.com

2004年にリヨンで創設されたエリテックはがん患者、特に急性白血病と一部の固形腫瘍の患者に新たな展望を提供するフランスのバイオ製薬企業です。

毎年、約5万人の患者が、急性白血病の2つの形態である急性リンパ芽球性白血病（ALL）または急性骨髄性白血病（AML）と診断されています。現在、これら患者の約80%、主として成人患者と再発患者に対しては、既存の治療薬が持つ毒性が原因で適切な解決策が存在しません。エリテックは酵素のアスパラギナーゼを赤血球に封入することでERY-ASP/GRASPA®を開発しました。ERY-ASP/GRASPA®は、「飢餓状態」を通じて白血病細胞を標的化すると同時に、患者への副作用を大幅に低減し、最も虚弱な患者を含むすべての患者に対する治療を可能とする点で、オリジナル性を持つ有効な治療薬で、10億ユーロを上回る市場機会に相当します。GRASPA®については現在、急性リンパ芽球性白血病（ALL）を対象とする第III相臨床開発が完了に向っており、急性骨髄性白血病（AML）を対象とする第IIb相臨床試験が欧州で進行中です。同製品は米国におけるALLを対象とした臨床開発の開始につきFDAより承認を受けました。エリテックは販売提携契約を欧州でオーファン・ヨーロッパ（レコルダーティ・グループ）と、イスラエルでテバと結びました。

また、エリテックは固形腫瘍の分野における他の適応症と、オンコロジー以外の希少疾患としての一定の適応症の治療薬についても、開発も進めています。エリテックはGMP認証済みで稼働可能な製造施設を自前で持っています。

エリテックはパリのNYSEユーロネクスト規制市場に上場しており（ISINコード： FR0011471135、ティッカー： ERYP）、CAC Healthcare、CAC Pharm. & Bio、Next Biotechの各指数の構成銘柄となっています。

将来見通しに関する情報

本リリースはエリテックの財務状況・業績・戦略・プロジェクトや、当社および当社が事業を展開する市場について予想される将来の業績および動向に関し、将来見通しに関する記述や推定を含む可能性があります。これら記述・予想・推定の一部は「考える」「予想する」「期待する」「意図する」「計画する」「目指す」「推定する」「可能性がある」「予定する」「継続する」および類似の表現の使用により識別できますが、これらに限定されません。これら記述には過去の事実ではない事柄がすべて含まれます。それら記述・予想・推定は既知・未知のリスク、不確実性、その他要因のさまざまな仮定と評価に基づいていますが、それら仮定・評価はその時点で妥当とみなされたものでも、結果的に正しかったと判明する場合としない場合があります。実際の出来事は予測することが困難で、当社のコントロールが及ばない要因に依存する場合があります。従ってエリテックの実際の結果、財務状況、成績・成果、あるいは業界の実績は、それら記述・予想・推定で明示ないし暗示された将来のどのような結果・成績・成果とも大きく異なる場合があります。エリテック・ファーマがフランス金融市場庁（www.amf-france.org）に提出した書類は当社ウェブサイト（www.erytech.com）でも閲覧可能ですが、それらのリスクや不確実性について説明が記されています。これらの不確実性を考慮し、将来見通しに関する記述・予想・推定について、正確さと公平さに関する表明は行いません。また将来見通しに関する記述・予想・推定は、本リリースの発表時点におけるものです。フランスの法律で要求されている場合を除き、エリテックはこれら将来見通しに関する記述・予想・推定のいずれについても、それらに関する当社の予想内容のいかなる変更であれ、またはそれら記述・予想・推定の根拠となる出来事・状況・環境のいかなる変化であれ、これらを反映する目的でこれら将来見通しに関する記述・予想・推定を更新する一切の義務を否定します。

¹ GRASPA®は本製品の欧州における将来の商品名です。ERY-ASPはその他の地域における開発名です。

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