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CAMBRIDGE, Mass.

（ビジネスワイヤ） — RNA医薬品の無限の可能性にチャレンジする企業、ReNAgade Therapeuticsは、米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）で発表予定の口頭およびポスタープレゼンテーションの内容を発表しました。このプレゼンテーションでは、同社の包括的なRNA技術プラットフォームを裏付ける前臨床データが焦点となります。第27回ASGCT年次総会は、 2024年5月7日から11日までメリーランド州ボルチモアで開催される予定です。

ReNAgadeの最高科学責任者であるピート・スミス博士は、「当社は、腫瘍学および自己免疫疾患における幅広い応用の可能性を備え、NHPにおける免疫向性LNPベースのデリバリーシステムを検証するReNAgadeの継続的な取り組みに焦点を当てた、ASGCTにおけるポスタープレゼンテーションで基盤となる研究開発の進歩をご紹介できることを光栄に思います。 加えて、口頭プレゼンテーションでは、非ウイルス性全RNA遺伝子編集システムをデモンストレーションします。このシステムは、生体内 でエクソンサイズの挿入を可能にする他、再投与の可能性も高めると期待されており、臨床現場で使用した場合の特異度と安全性プロファイルの改善を目的としています。この有望なデータの統合は、RNA医療の現在の限界を超えたイノベーションに取り組む当社にとって、新たな主要ステップとなります」と述べています。

概要の重要事項：

• 系統的なバーコーディング・スクリーニング・アプローチを採用し、複数の構造的および化学的に異なるクラスのイオン化脂質、ヘルパー脂質、構造脂質、および親水性脂質全体で200を超えるLNP のライブラリから人工脂質ナノ粒子（LNP）を評価および特定します。リードLNP候補は、非ヒト霊長類モデルにおいて、総脾臓T細胞で最大60%、末梢血T細胞で最大80%のデリバリー効率を実証しました。
• レトロン逆転写酵素（RT）エンジニアリング、ノンコーディングRNA（ncRNA）の最小化、化学修飾、および相同性依存性修復操作の組み合わせにより、レトロンを介した標的挿入を改善しました。さらに、レトロンシステムの最適化とncRNAエンジニアリングを組み合わせた結果、造血幹細胞において305塩基対挿入で2倍、編集効率が最大40%向上しました。

ASGCT年次総会プレゼンテーションの詳細：

• タイトル: 「全RNAシステムを使用した、レトロン媒介のエクソンサイズのゲノム挿入」

セッションタイトル：「遺伝子標的と遺伝子修正のための新技術（New Technologies for Gene Targeting and Gene Correction）」
プレゼンテーションのタイプ：口頭
概要番号：14
プレゼンター：Inna Shcherbakova博士（ReNAgade Therapeutics、プラットフォーム部門シニアディレクター）
日時：2024年5月7日火曜日、午後2時15分～午後3時30分（東部時間）

• タイトル：「非ヒト霊長類における新しい免疫向性LNPベースのmRNAデリバリー（Novel Immune Tropic LNP-Based mRNA Delivery in Non-Human Primates）」

セッションタイトル：「水曜日のポスター：その他の非ウイルス性デリバリー（Other Nonviral Delivery）」
プレゼンテーションのタイプ：ポスター
概要番号：749
プレゼンター：Juliet Crabtree博士（ReNAgade Therapeutics准主任研究員）
日時：2024年5月8日水曜日、正午（東部時間）

ReNAgade Therapeuticsについて

ReNAgadeの使命は、RNA医薬品が体内のあらゆる場所の疾患を治療する可能性を引き出すことです。当社の新しいRNAデリバリープラットフォームを包括的なRNAプラットフォームと組み合わせることで、新薬の開発を目的とした、コーディング、編集、遺伝子挿入のための全RNAシステムを実現します。

医学の未来を加速するため、当社はRNAとデリバリーに関する深い専門知識を備えたチームを結集し、パラダイムシフトするRNA医薬品を開発します。

ReNAgade Therapeutics— 限界のないRNAを目指して

ReNAgade、当社の技術、リーダーシップについては、 www.renagadetx.com にアクセスしてください。

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