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米マサチューセッツ州ケンブリッジ

（ビジネスワイヤ） — RNA治療薬の無限の可能性を切り開くことに取り組んでいるReNAgadeセラピューティクスは、 新規かつ独自の、脂質ナノ粒子 (LNP)をベースとした、肝外組織へのmRNAの送達を実証する前臨床データを 2023年10月31日から11月2日にかけてドイツ・ベルリンで開催される第11回国際mRNA健康カンファレンスにて紹介することを発表しました。

ReNAgadeの最高科学責任者であるピート・スミス博士は次のように述べています。「これらは、ReNAgadeの業界屈指の送達プラットフォームが、肝臓以外のより広範な治療領域にも応用が可能で、RNA治療薬の限界を克服できる可能性があることを実証する心強いデータです。肝外組織への送達は当社のアプローチの基礎であり、これらのデータにより、多様なLNPライブラリがマルチモーダルRNAプラットフォームを補完し、堅牢な治療パイプラインを提供することが実証されます。新しい技術を使用した効果的なRNA医薬品を開発し、これまでは供給体制が不十分で対応できなかった、満たされない医療ニーズを伴う適応症をターゲットとできることを楽しみにしています。」

プレゼンテーションの主なハイライト

• cre-リコンビナーゼを封入した独自のLNP送達により、マウスレポーターシステムに単回静脈内投与を行った後、短期および長期の造血幹細胞（HSC）ならびに、多能性前駆細胞 （MPP）でin vivo編集が行われました。24時間後の骨髄コロニー形成アッセイでレポーター陽性（cre+）コロニーが確認されました。
• 独自のLNPを介したレポーターmRNA送達により、単回静脈内投与から24時間後、非ヒト霊長類（NHP）およびヒト化マウスモデルにおいて、CD34+造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）でのmRNA発現に至りました。
• ナチュラルキラー（NK）細胞への独自LNP送達も、NHPモデルにおける高スループットの機能的バーコードスクリーニングによって確認されました。
• まとめると、ReNAgade独自の強力なLNP送達は、複数の動物モデル（NHP、ヒト化マウスモデルなど）に対するナチュラルキラー細胞およびHSCの複数サブセットにおいて確認され、肝外組織へのmRNAカーゴの堅牢なLNP送達が実証されました。

プレゼンテーションの詳細

タイトル：「NHPの肝外組織への新たなLNPベースによるmRNA送達」

発表者：ムトゥサミー・ジャヤラマン（ReNAgadeセラピューティクス、送達化学担当バイスプレジデント）

日時：2023年11月1日、午後3:18 中央ヨーロッパ時間（午前10:18 米国東部時間）

ReNAgadeセラピューティクスについて

ReNAgadeは、RNA医薬品の潜在能力をもとに、体内のあらゆる箇所で病気を治療することに専心しています。当社は、新しいRNA送達プラットフォームと包括的なRNAプラットフォームを組み合わせ、新薬開発のためのコーディング、編集、遺伝子挿入に利用可能なオールRNAシステムを実現しています。

同社は、医療の未来を加速すべく、RNAおよび送達に関する深い専門知識を持つチームを集め、画期的なRNA医薬品の開発に取り組んでいます。

ReNAgadeセラピューティクス — RNAに限界はない

当社とその技術、および経営陣については、 www.renagadetx.comでご覧ください。

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