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武田在EAHAD 2019上发布同类首创PK指导下预防性治疗IIIb/IV期PROPEL随机试验结果,该试验评估血友病A的较高第VIII因子水平

2019年02月12日 PM09:16
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马萨诸塞州剑桥和日本大阪

(美国商业资讯) — 罕见病领域的全球性生物技术领先者武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)(“武田”)今天在欧洲血友病及相关疾病学会(EAHAD)第12届年会上发布了ADYNOVATE IIIb/IV期临床试验的结果,此次会议于2月6-9日在捷克共和国布拉格召开。PROPEL研究是前瞻性(PROspective)、随机、多中心研究,比较重症血友病A受试者在PK指导下预防性治疗后ADYNOVATE作用于两种不同谷水平(Levels)第VIII因子(Factor Eight, FVIII)的安全性和有效性。

研究显示,ADYNOVATE预防性治疗作用于8–12%(高)vs 1–3 %(低)谷水平导致所有出血年化总发生率=0的比例趋向较高(66%高vs 39%低;p=0.075)。同时导致高组趋向总ABR较低,所有关节出血年化发生率(AJBR)=0(90%高vs 68%低)和所有自发ABR=0(84%高 vs 61%低)的比例较高。该数据提示,通过PK指导下给药作用于谷水平8-12%来优化FVIII水平一直是可以达成的,应考虑对血友病A患者给予进一步的治疗个体化。安全性与既往ADYNOVATE试验相当且吻合。进行中的分析将对PK量身定做的ADYNOVATE给药FVIII水平与出血事件之间的关系进行定性。

德国柏林Vivantes Klinikum内科血管及凝血障碍主任兼整体医护血友病治疗中心和止血及血栓部主任Robert Klamroth医学博士表示:“该研究再次强调了血友病患者个体化预防性治疗的重要性。其结果提示了测定FVIII实际水平的必要性,表明了一个明确的趋势,即如果FVIII水平能保持在较高范围,患者转归就会更好,包括出血保护获得提升,而这有望帮助更多患者达到零出血。”

武田副总裁、血液部全球医学事务主管Wolfhard Erdlenbruch医学博士表示:“武田对夏尔和Baxalta 60年来建立的血液学传统感到自豪,我们计划通过不断研究和创新进行发扬光大,包括不断专注于直接因子置换。能够在EAHAD上分享PROPEL研究结果,我们感到振奋。该研究中所有出血率为零且所有自发性关节出血为零,这在血友病A患者中从未有过报道。该结果表明,因子水平至关重要,同时使我们距离优化和个体化患者医护的目标更近了一步,因为每一次出血都很危险。”

除了PROPEL,武田将在EAHAD期间开展十二次科学数据呈报,内容有关公司近期收购的出血障碍治疗产品的强大阵容,包括:

  • AHEAD国际和德国研究:真实世界中血友病A患者接受(重组)抗血友病因子5年的疗效、安全性、生活品质转归。
  • 洞察血友病关节病变的演进:爱尔兰血友病治疗的个体化方法(iPATH)研究。
  • 爱尔兰重症血友病成人的躯体活动和血友病关节病变:爱尔兰血友病治疗的个体化方法(iPATH)研究。
  • 爱尔兰中度及重症血友病成人进行躯体活动的屏障:爱尔兰血友病治疗的个体化方法(iPATH)研究。
  • rurioctocog alfa pegol用于重症血友病A经治疗患者预防性治疗的3B期、开放、多中心、持续研究结果:按年龄组进行分析。
  • 3期、前瞻性、多中心、开放研究的设计,rurioctocog alfa pegol用于6岁以下重症血友病A初治患者的安全性和止血有效性。
  • FEIBA全球转归(“FEIBA GO”)研究入组的血友病和伴抑制因子患者的人口学及基线数据。
  • 重症von Willebrand病(VWD)患者接受按需重组von Willebrand因子(VWF)治疗的3期、多中心、开放研究的关节出血事件分析。
  • 3期、多中心、开放研究中重症von Willebrand病(VWD)患者输注重组von Willebrand因子(VWF)的实验室安全性数据评估。
  • 重症von Willebrand病(VWD)接受重组von Willebrand因子(VWF)预防性治疗的有效性和安全性:前瞻性、3期、开放、国际多中心研究的设计。
  • 小鼠中下一代第IX因子 (FIX)基因疗法构筑(SHP648)的非临床安全性评价。

关于PROPEL研究

PROPEL研究评估PK指导下ADYNOVATE预防性治疗作用于经治患者两种不同谷水平 FVIII的安全性和有效性。

方法:适格受试者的FVIII活性<1%、年化出血率(ABR) ≥2,转接自先前的SHP660 (ADYNOVATE)研究,或12–65岁,血浆衍生或重组FVIII暴露天数≥150天。初步PK评估后,受试者接受12个月的PK指导下预防性治疗,作用于FVIII谷水平1–3%(低)或8–12%(高)(最初6个月:剂量调整期)。主要转归是第二个6个月研究期间总ABR=0(所有出血)受试者的%。次要转归包括总ABR、自发性ABR和关节ABR (AJBR)(所有出血),以及不良事件(AE)。

结果:合计115例男性受试者(57例低,58例高)接受≥1 SHP660给药。中位(范围)年龄28 (12–61)岁;106例受试者(56例低,50例高)完成研究。在第二个6个月期间,总ABR=0达标者,低组有22/57 (39%),高组有38/58 (66%; P=0.075),自发性ABR=0达标者分别有35/57 (61%)和49/58 (84%; P=0.141),AJBR=0达标者有39/57 (68%)和52/58 (90%; P=0.179)。第二个6个月期间,平均(SD)、中位(IQR)总ABR:低组为3.6 (7.3)、2.0 (4.0);高组为1.6 (3.3)、0 (2.0)。总体AE和SAE见于63%和9%的受试者,1例高组受试者 (0.9%)的SAE经判定与SHP660有关:1宗一过性0.6 BU抑制因子,无抗FVIII结合的证据,研究结束时获得缓解。AE特性与先前的SHP660试验相当且吻合。

关于ADYNOVATE/ADYNOVI

ADYNOVATE [抗血友病因子(重组),聚乙二醇]首先获得美国食品药品管理局(FDA)核准,随后在日本、加拿大和哥伦比亚获准,在欧盟(EU) 28个成员国和冰岛、列支敦士登、挪威和瑞士获准的商品名为ADYNOVI®。在欧洲, ADYNOVI获准用于12岁及以上血友病A患者出血的治疗和预防性治疗。

ADYNOVI安全性信息(欧洲版)

处方前请参阅ADYNOVI产品特性总结(SmPC),尤其是涉及给药和治疗监测。

禁忌症

对活性物质、母分子octocog alfa或 SmPC所列之任何赋形剂的过敏反应。已知对小鼠或仓鼠蛋白质的变态反应。

特殊警示和用药注意事项

该药品含有痕量小鼠及仓鼠蛋白质。若出现过敏反应的症状,应告知患者立即停用该药品并联系医生。应知照患者过敏反应的早期体征,包括荨麻疹、全身荨麻疹、胸闷、喘息、低血压和过敏反应。

形成对第VIII因子的中和抗体(抑制因子)是血友病A患者处治中已知的并发症。上述抑制因子通常是IgG免疫球蛋白,直接阻断第VIII因子的促凝血活性,采用改良检测可进行定量,即每毫升血浆中的贝塞斯达单位(BU)。

通常,所有接受第VIII凝血因子的患者均应接受密切监测,通过适当的临床观察和实验室检测来监测抑制因子的发生。若第VIII因子活性血浆水平未达到预期,或无法通过适当剂量控制出血,应检测第VIII因子抑制因子存在与否。

配制后,该药品每支含有0.45毫摩尔钠(10毫克)。

 
不良反应
 
常见(大于或等于1/100至<1/10)   头痛、腹泻、恶心、皮疹
非常见(大于或等于1/1000至<1/100)   经治患者(PTPs)的第VIII因子抑制、过敏反应、潮红

欲了解进一步信息,请点击此处查看ADYNOVI产品特性总结。

关于武田血液部

武田在近期收购夏尔,之后成为血友病领域用于最悠久传统和市场领先产品阵容的领先者,其后盾是安全性和有效性,以及数十载的真实世界经验。

我们为患者推动创新已有60多年,拥有11种产品、跨越9个血友病适应证的强大产品阵容。我们在血液学领域领先的经验意味着我们在追逐充血性障碍医护未来发展的同时做好了充分的准备来满足当今的需求。我们携手血液学界,正在提升对未来的期望值,包括较早期诊断、较早期和全面的出血保护、以及更加个体化的患者医护。

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚,致力于将科学转化为高度创新的药品,从而为患者提供更佳的健康和更光明的未来。武田的研究努力专注于四大治疗领域:肿瘤学、胃肠病学(GI)、神经科学、罕见病。我们同时在血浆衍生治疗药物和疫苗领域进行针对性研发投入。我们正在专注于开发有助于改善患者生活的高度创新的药品,努力推进新治疗选择的前沿,并发挥我们的升级版协作研发引擎和能力的优势,以研制强大的、多样化模式的后续产品线。我们的员工致力于改善患者的生活品质,在约80个国家和地区与我们的合作伙伴在医疗保健领域携手合作。

如欲了解进一步信息,请访问https://www.takeda.com

免责声明:本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用,烦请参照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

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