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ボストン & 沖縄

（ビジネスワイヤ） – WaVe Life Sciencesは 本日、当初からの出資企業SNBL Ltd.に加え、RA Capital Management, LLCとかごしま新産業創生投資事業有限責任組合が主導した1800万ドルのシリーズA資金調達を完了したと発表しました。調達した資金は、アンチセンス 医薬品およびエキソンスキッピング医薬品など を含めた、立体化学的に純粋な核酸医薬品開発のための パイプラインを前進させるために使われます。これらの医薬品は、 複数の治療領域にわたる疾患を治療するために開発が行われています。WaVeは、従来の核酸医薬品と比べ薬剤医学的性質を向上した、世界初かつ唯一の単一純粋、そして正確な立体構造の生産を可能とするプラットフォーム設立を成功の基盤としています。 RA CapitalのマネジングゼネラルパートナーであるPeter Kolchinsky博士は、WaVeの取締役会に加わっています。

WaVe Life Sciencesの社長兼最高経営責任者（CEO）であるPaul Bolno（医学博士 ）氏は、次のように述べています。「核酸医薬品は、急成長を示している次世代医薬品の分野で、ヒト疾患の治療を広範囲で根本的に改善で きると期待されます 。今まで、この種類の核酸医薬品が持つ最大の可能性は、薬剤分子の複雑な混合物を含む医薬品のみの生産 のため大きく制限されていました。WaVeでは、 立体化学的に純粋な単一薬剤の製品の方が優れた薬剤学的性質を示すことを明らかにし、広範な適応疾患を対象にこれらの優れた製品を設計・合成し、さらに発展させることを可能に しまし た。当社が持つプラットフォーム 技術は、アンチセンス医薬品からsiRNA、mRNA、マイクロRNAまで、現在開発中の核酸医薬品の主要なクラスすべてに応用可能であることから 、 当社は全領域において、核酸医薬品が本来有する力 をフルに発揮させ 、広く深いインパクト を与えることができると期待しています。」

ホスホロチオエート骨格を含む従来のアンチセンス医薬品は、50万以上もの個別成分を持つ医薬品の混合物から成り、それぞれの成分は異なる挙動をします。 WaVeの変革的で、 商業的に大量合成 が可能なプラットフォーム 技術は、医薬品の合成に際して、その構造を制御し、容易にプログラム可能であることから、最適な薬物動態特性 と治療的特性を持つ正確にテーラーメードした薬剤分子を提供することができます。

WaVeの技術は、アンチセンス医薬品に応用した場合、特定のmRNAのみを、あらかじめ選ばれた特定のサイトにおいてのみ、細胞機構によりノックダウンさせることで、疾患原因となる特定の対立遺伝子変異の標的化を可能にします。本技術は、対立遺伝子変異が原因となっている疾患の治療で、有力な新手法を提供するもの で、これらの疾患は、個別化治療において未解決の重大課題であり、 未だ医療ニーズをほとんど全く満たしていない分野となっています。

RA CapitalのマネジングゼネラルパートナーでWaVeの取締役を務めるPeter Kolchinsky博士は、次のように述べています。「mRNAを標的としたアンチセンス、エキソンスキッピング、その他の形式のエピジェネティクス修 飾を含め、複数のプラットフォームにおいてWaVeがこれまでに達成した成果 に、当社は感銘を受けています。WaVeの技術は、当該分野 で開発中の既存の核酸医薬品プ ログラムを改善すると同時に、新しい問題を解決する力を有する ことで、新しい疾患領域への扉を開くものです。当社は、どのプログラムを独立して開発するか、スピンアウトするか、または、協力開発するかなどの 優先順位づけのプロセスに携わることができる才能と意欲のある人々を擁する企業へ投資することをすすんで行なっています。その中でもWaVeはこれまでで最もアイデアが豊かな企業と言えます。

Bolno氏 は、次のように付け加えています。「当社の既存／新規投資家による強力な財政支援および知的支援と、この追加的な資金提供により、当社は前臨床開発を通じてプログラムを前進させ、当社のコア技術力を今後も強化できます。」

WaVeは、科学界で世界的に有名な2人のリーダーであるGregory Verdine（ハーバード大学）と和田猛（東京理科大学）によって設立され、ボストンと日本に研究開発施設を構えています。

WaVe Life Sciencesについて

WaVe Life Sciencesは核酸医薬品における革命を主導しており、医薬品は正確に制御された分子構造を持つべきであるという基本原則に立脚しています。当社と戦 略的パートナーは、広範なヒト疾患を対象に、疾患原因となる生物学的プロセスを標的化し、立体化学的に純粋な医薬品候補のポートフォリオを発展させていま す。www.wavelifesciences.com

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