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II期试验显示,口服Apremilast对白塞病患者口腔溃疡的改善迅速且有临床意义

2013年10月29日 PM03:25
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瑞士布德利

(美国商业资讯)–Celgene Corporation (NASDAQ:CELG)的全资子公司Celgene International Sàrl今天呈报了apremilast治疗白塞病的II期试验(BCT-001)结果,apremilast是该公司磷酸二酯酶4(PDE4)靶向抑制剂类别中的第一种口服药。这些结果在圣迭戈召开的2013年美国风湿科学会(ACR)/风湿科健康专业人员协会(ARHP)年会上呈报。这些结果已作为ACR官方新闻节目的一部分进行了报道,该节目报道的数据代表ACR年会上呈报的质量最高、最有意义的研究。

白塞病是一种罕见的慢性炎性疾病,特征是口腔和生殖器反复溃疡、皮肤和眼部病灶(可引起失明)和关节炎症。炎症也可累及脑和胃肠道。

这些数据今年6月在欧洲抗风湿病联盟(EULAR)年会上也进行了呈报,数据显示,第12周时,apremilast组患者的完全缓解(即无活动性口腔溃疡)率显著高于安慰剂组(apremilast组71%;安慰剂组29%;p<0.0001)。第12周时,基线时有生殖器溃疡的患者(n=16)中,接受apremilast者完全缓解率为100%,接受安慰剂者为50% (p=0.036)。

土耳其伊斯坦布尔Cerrahpasa医学院副教授Gulen Hatemi, M.D.说:“白塞病对患者的生活质量能够产生严重的不良影响,而可用的治疗药物有限,因此明确需要新药来帮助该患者人群。我们感到鼓舞的是,这一重要的II期研究发现有迅速缓解,而apremilast有望治疗这一孤儿病的口腔溃疡。”

Apremilast对口腔溃疡的有益效应在2周内达到稳定效应,并随着患者坚持治疗而持续。

第12周时,apremilast还可改善若干患者自诉的转归评分,包括《白塞病现症活动性评定表》(BDCAF)、《白塞综合征活动性评分》(BSAS)画画《白塞病生活质量工具》(QoL)。apremilast组的口腔溃疡疼痛改善也显著优于安慰剂组(apremilast组-44.7 ± 24.30;安慰剂组-16.0 ± 32.54;p<0.0001)。

不良事件(AEs)的类型和严重程度与apremilast已知的安全性特征相同。BCT-001显示,治疗中出现的不良事件 (TEAE)、包括重度和严重不良事件(SAEs)以及不良事件所致的停药,30毫克每天2次(BID)组与安慰剂组相同。apremilast组报告的SAEs均不超过1次。 30 毫克 BID组的5种最常见TEAEs中,2种(头痛和白塞综合征/加重)与安慰剂相同,而APR 30毫克BID组的恶心、腹泻和呕吐较多。

这一罕见的慢性炎性疾病病因不明,可用治疗药物有限。治疗选择大致依赖于不同受累器官系统的表现。医生推荐的治疗选择大致旨在减轻具体的患者症状群,可包括非类固醇抗炎药(NSAIDS)、免疫抑制剂和延缓病程的抗风湿药 (DMARDS),这些药物核准用于其他适应证。

这些结果来自于新药研究。Apremilast未获准用于任何适应证。

基于 PALACE 1、2、3银屑病关节炎的汇总数据的新药申请(NDA)和新药递交(NDS)分别于2013年第一和第二季度呈送给美国和加拿大的卫生部门。向美国食品药品管理局递交的银屑病NDA以及向欧洲递交的银屑病关节炎/银屑病联合上市授权申请(MAA)正在准备中,将于2013年第四季度呈送。公司目前正在寻求机会,以便在若干国家申请白塞病适应证。

About BCT-001

BCT-001是一项2期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲、平行组研究,用2种药物(apremilast 30毫克BID和安慰剂)治疗白塞病。研究分4个阶段:90天随机前期、12周治疗期、12周延伸治疗期、4周治疗后观察随访期。共111例活动性白塞病受试者按1:1随机接受apremilast 30毫克BID或外观相同的安慰剂,按性别分层。研究主要终点是第85天(12周)的口腔溃疡数目。由于几乎所有白塞病患者都有令人痛苦的口腔溃疡,因此选择这一表现作为主要有效性指标。白塞病较少见的表现包括生殖器溃疡,皮损,炎性眼病,胃肠道、血管和中枢神经系统受累,口腔溃疡和生殖器溃疡引起的疼痛,选择这些表现作为次要/探索性有效性变量或安全性指标。

关于Apremilast

Apremilast是一种口服的磷酸二酯酶4(PDE4)靶向抑制剂,在细胞内调控促炎性和抗炎性细胞因子网络的表达。PDE4是一种环磷酸腺苷(cAMP)特异性PDE,也是炎性细胞中主要的PDE。PDE4抑制可提升细胞内的cAMP水平,由此通过调控TNF-α、IL-23和其他炎性细胞因子下调炎性反应。cAMP的提升还可增加抗炎性细胞因子,例如IL-10。

关于白塞病

白塞病是一种慢性炎性血管炎,病因不明,特征是口腔和生殖器反复溃疡、多发性皮损(从痤疮至血管炎性溃疡不等)、血管受累(包括静脉栓塞和动脉瘤,后者可危及生命)、炎性眼病(表现为葡萄膜炎,可引起失明)、神经系统受累和胃肠道受累。白塞病的患病率在中东、亚洲和日本最高,但美国NIH将其划分为罕见病或“孤儿”病。目前在美国和全欧洲,这一孤儿适应证的治疗药物有限。在部分病例中,未获控制的炎症可能导致失明、肠穿孔、卒中,甚至动脉瘤出血,后者可能致死。白塞病的根本病因不明,但与免疫系统异常有关。有关PDE4在炎性疾病中的作用的进一步信息,请访问www.discoverpde4.com

关于Celgene

Celgene International Sàrl位于瑞士布德利,是Celgene Corporation的全资子公司与国际总部所在地。Celgene Corporation总部位于美国新泽西州萨米特,是一家综合性全球制药公司,主要从事通过基因和蛋白调节治疗癌症和炎症性疾病的创新型疗法的发现、开发及商品化业务。欲了解更多信息,请访问该公司网站:www.celgene.com

前瞻性陈述

本新闻稿包括前瞻性陈述,前瞻性陈述为并非历史事实的一般性陈述。前瞻性陈述可通过“期望”、“预计”、“认为”、“打算”、“估计”、“计划”、“将要”、“前景”等词语及类似表述加以辨别。前瞻性陈述基于管理层当前的计划、估计、假设和预测,并仅就它们制定之时而言。除非法律要求,我们不承担根据新信息或未来事件对任何前瞻性陈述进行更新的责任。前瞻性陈述涉及固有的风险与不确定性,这些风险与不确定性多数难以预测且通常超出我们控制。在多种因素的影响下,实际结果或成果可能与前瞻性陈述中表明的那些结果或成果存在实质性差异,其中许多实际结果或成果在Celgene Corporation向美国证券交易委员会提交的10-K年报及其他文件中均有详细论述。

免责声明:本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用,烦请参照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

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