医療従事者の為の最新医療ニュースや様々な情報・ツールを提供する医療総合サイト

カリフォルニア州、サンマテオ

（ビジネスワイヤ） — がん領域専門のグローバル製薬企業であるベイジーン（NASDAQ：BGNE；HKEX：06160；SSE：688235)は、2024年第2・四半期の業績および将来のグローバル成長を強化する事業の最新情報を発表しました。

本プレスリリースではマルチメディアを使用しています。リリースの全文はこちらをご覧ください。：https://www.businesswire.com/news/home/20240807059552/ja/

(Graphic: Business Wire)

「第2・四半期では非常に素晴らしい結果を収めることができました。急速に増加するグローバル利益と継続的な財務規律により、非GAAPベースでの営業利益を達成する転機となりました。このマイルストーンに到達したことで、私たちは差別化された戦略的能力をさらに強化し、グローバルながん領域のイノベーターとしての地位を築いていきます」と、ベイジーンの共同創業者兼会長兼最高経営責任者（CEO）のジョン・V・オイラーは述べています。さらに、次のように続けました。「米国における新規患者の開始数で承認された全適応症において、BRUKINSAがBTKiクラスのリーダーとして台頭しており、その臨床的有効性と安全性データの強さを示しています。また、BRUKINSA はibrutinibとの直接比較試験で優れた有効性を示した唯一のBTKiです。血液学におけるリーダーシップを背景に、業界最大級のがん研究チームの支援を受けながら、ベイジーンは他の高発生率のがんタイプへの拡大を目指しています。ニュージャージー州やスイスなどの確立されたバイオ製薬拠点での継続的な成長により、私たちの革新的な医薬品をさらに多くの患者に届けるための体制が整えることができました。」

財務ハイライト

（単位：千ドル）

*非GAAP財務指標の使用については、本プレスリリース後半の「非GAAP財務指標の使用」のセクションを参照し、各非GAAP財務指標と最も比較可能なGAAP財務指標との調整については、本プレスリリースの最後の表を参照してください。

主要事業の最新情報

BRUKINSA ^®（ザヌブルチニブ）

• 2024年第2・四半期におけるBRUKINSAの米国売上高は総額4億7900万ドル（前年同期比114%増）となり、新規患者の慢性リンパ性白血病（CLL）での使用拡大が四半期ごとの需要増加の60%以上を占めた。欧州におけるBRUKINSAの売上高は8100万ドルで、ドイツ、イタリア、スペイン、フランス、英国を含む主要市場全体での市場シェア増加により、209%の成長を達成
• 2024年の欧州血液学会（EHA）ハイブリッド会議にて、第3相SEQUOIA試験のアームDのデータの口頭発表を行った。同試験では、del（17p）および/またはTP53変異を有する高リスクCLLおよび/または小リンパ球性リンパ腫（SLL）の治療未経験（TN）患者におけるBRUKINSAとベネトクラクスの併用療法が評価された。初期データでは、65人の評価可能な患者全体で100%の全体反応率（ORR）が示され、完全反応（CR）および不完全造血回復を伴うCR（CRi）の割合は48%となった
• アメリカ臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会および欧州血液学会（EHA）にて、BRUKINSAに関する新しい解析結果を発表。解析では、BRUKINSAを使用した患者が他のブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤（BTKi）であるアカラブルチニブおよびイブルチニブと比較して、進行無増悪生存率（PFS）および反応率が向上し、降圧薬の使用が少ないことを明らかにした

TEVIMBRA ^®（チスリズマブ）

• 2024年第2・四半期におけるチスリズマブの売上高は1億5800万ドル（前年同期比6%増）となった
• 第3相RATIONALE-306試験の新しいデータをASCOにて発表。試験では、進行または転移性食道扁平上皮がん（ESCC）患者におけるTEVIMBRAと化学療法の併用療法が評価された
• 米国食品医薬品局（FDA）からの更新情報として、ティセリズマブの一次治療としての適応（切除不能、再発、局所進行、または転移性のESCC）に対する承認が臨床試験施設の検査日程の遅れにより保留となり、PDUFA審査終了目標日が2024年7月に設定されたことが報告された

主要パイプラインのハイライト

血液学
Sonrotoclax（BCL2阻害剤）

• プログラム全体において、これまでに1,000人以上の患者が登録
• 再発または難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）に対するグローバル第2相試験の登録を完了し、再発または難治性ワルデンシュトロームマクログロブリン血症（WM）に対するグローバル第2相試験および再発または難治性CLLに対する中国限定の第2相試験の登録を継続した。これらはすべて承認を目的とした試験となっている。また、新規治療（TN）CLLにおけるBRUKINSAとの併用によるグローバル第3相CELESTIAL試験の登録も継続した
• EHA 2024において、再発または難治性CLL/SLLおよび再発または難治性MCLに対するBRUKINSAとの併用第1相試験で、深く持続的な反応と許容可能な安全性プロファイルを示すデータを発表。また、再発または難治性WMにおける単剤療法、TNおよび再発または難治性急性骨髄性白血病に対するアザシチジンとの併用、転座（11；14）を有する再発または難治性多発性骨髄腫に対するデキサメタゾンとの併用においても、助長反応率、持続的反応、および管理可能な安全性プロファイルを示す追加の第1相試験の結果を発表した
• 再発または難治性ワルデンシュトロームマクログロブリン血症（R/R WM）に対して、FDAよりファストトラック指定を受理した
• 再発または難治性CLLおよび再発または難治性MCLに対する第3相試験プログラムの最初の被験者が、2024年第4・四半期または2025年第1・四半期に登録される予定

BGB-16673 (BTK CDAC)

• これまでにプログラム全体で300人以上の患者が登録されており、再発または難治性MCLおよび再発または難治性CLLに対する承認を可能にする拡大コホートの登録を継続した
• EHA 2024において、再発または難治性CLL/SLL患者における有望な初期有効性と安全性を示すデータを発表。第3相試験プログラムの最初の被験者は2024年第4・四半期または2025年第1・四半期に登録される予定

固形腫瘍
肺がん

• 複数のランダム化チスリズマブ肺がん併用コホート（BGB-A445（抗OX40）、LBL-007（抗LAG3）、BGB-15025（HPK1阻害剤））の結果が2024年に発表予定
• BGB-C354（B7H3 ADC）：社内初の内部開発ADCの用量漸増試験を開始
• BGB-R046（IL-15プロドラッグ）：用量漸増試験を開始。この試験では、サイトカインプロドラッグで腫瘍微小環境におけるプロテアーゼ依存性の活性型IL-15の放出を利用し、T細胞およびナチュラルキラー（NK）細胞の拡張を促進することで抗腫瘍活性を発揮
• Pan-KRAS、MTA協力型PRMT5阻害剤、およびEGFR CDAC標的タンパク質分解剤の臨床試験が2024年後半に開始予定

乳がん・婦人科がん

• BGB-43395（CDK4阻害剤）：単剤療法およびフルベストラントとレトロゾールとの併用療法で用量漸増を継続しており、予想される有効用量範囲で用量制限毒性は認められなかった。これまでに60人以上の患者がプログラムに登録されており、第1相データの初回結果が2024年第4四半期に共有される見込み
• BG-68501（CDK2阻害剤）およびBG-C9074（B7H4 ADC）：単剤療法の用量漸増を継続しており、薬物動態は予想通りで、用量制限毒性は認められなかった

消化器がん

• チスリズマブとLBL-007（抗LAG3）の併用コホートに関する食道扁平上皮がん（ESCC）の結果が2024年に発表予定
• 胆道がん2次治療におけるザニダタマブについて、生物製剤承認申請（BLA）が中国国家薬品監督管理局（NMPA）によって受理された
• CEA ADC、FGFR2b ADC、およびGPC3x4-1BB二重特異性抗体の臨床試験が2024年後半に開始予定

免疫学・炎症

• BGB-43035（IRAK4 CDAC）の臨床開発を開始。BGB-43035は競合他社よりも強力なサイトカイン抑制と、より迅速かつ深いIRAK4の分解を誘導することが期待されている薬剤で、同社の独自CDACプラットフォームからの2つ目の標的分解剤となる

企業最新情報

• 米国最先端の生物製剤製造施設および臨床研究開発センターをニュージャージー州ホープウェルのプリンストン・ウエスト・イノベーション・キャンパスに開設しました。施設には、40万平方フィートの専用製造スペースが設置されています。
• ケイマン諸島からスイスのバーゼルへの法人設立地変更を発表しました。この変更によって、グローバルなバイオ製薬拠点としての基盤を強化し、革新的な医薬品を世界中のより多くの患者に提供するためのグローバル成長戦略の進展が可能となります。本社移転に関しては、株主の承認が条件となります。

2024年第2・四半期の財務ハイライト

2024年6月30日までの3か月間の売上高は9億2900万ドルで、2023年同期の5億9500万ドルと比較して、主に米国と欧州におけるBRUKINSA製品の売上高がそれぞれ114%増、209%増と伸長したことに起因しています。

2024年6月30日までの3か月間の製品売上高は9億2100万ドルで、2023年同期の5億5400万ドルと比較すると66％の増加となっており、主にBRUKINSAの売上増加が起因しています。米国は当社にとって最大の市場であり、2024年6月30日までの3か月間において製品売上高は4億7900万ドルで、前年同期の2億2400万ドルと比較して大幅な増加となりました。また、BRUKINSAの売上増加に加え、中国におけるアムジェンからのライセンス製品の売上およびチスリズマブの販売も製品売上に好影響を与えました。

2024年第2・四半期の世界的な製品売上高に占める売上総利益率は前年同期の83%に対して85%で、上昇となりました。この上昇の主な要因は、他製品と比較して世界的なBRUKINSAの売上構成比が高まったことによるものです。

営業経費

2024年第2・四半期および2023年第2・四半期の営業経費はそれぞれ以下のとおりです。

2024年上半期および2023年上半期の営業経費はそれぞれ以下のとおりです。

2024年第2・四半期の研究開発（R&D）費は、前年同期と比較してGAAPおよび調整後ベースの両方で増加しました。これは主に、前臨床プログラムを臨床段階に進め、初期臨床プログラムを後期段階に進めたためです。2024年第2・四半期のインライセンス資産に関連する進行中の研究開発費用の前払い料金およびマイルストーン支払いは合計1200万ドルで、前年同期はゼロでした。

2024年第2・四半期の販売費および一般管理費（SG&A）は、主に米国および欧州におけるBRUKINSAのグローバル商業展開への継続的な投資により、前年同期と比較してGAAPおよび調整後ベースの両方で増加しました。2024年第2・四半期の製品売上に対するSG&A費用の割合は48%で、前年同期の71%と比較して減少しました。

2024年第2・四半期の営業損益は、GAAPベースで66%減少しました。調整ベースでは、4800万ドルの営業利益を達成しました。GAAPベー