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米カリフォルニア州パロアルト

（ビジネスワイヤ） — カリフォルニアを拠点とするブリッジバイオ・ファーマがステルスモードを抜けて、遺伝性疾患の新たな治療薬の開発に向けた新規手法に関して、さらなる詳細情報を明らかにしました。これらの疾患は、多くの場合に遺伝性で個別に見れば希少性があるものの、全体では米国だけで数千万人の患者にまさに重篤な影響を与えており、その多くは子どもです。2015年に設立された当社は、各開発段階での価値の発見・構築における調達・業務の優位性を活用しながら、主に商業化前製品に狙いを絞っています。

ブリッジバイオ・ファーマは、医薬品に対する従来通りの着眼点に、大きな業界ニーズに取り組むための新しい企業モデルを組み合わせ、遺伝性疾患についての早期段階の科学成果を患者にとって重要な医薬品につなげる橋渡しをしています。共同設立者のニール・クマール最高経営責任者（CEO）は、「遺伝子編集に傾注する企業などの新技術企業や、そうかと思うと後期臨床段階の製品を手掛ける企業には、多くの資金と関心が集まります。しかし、前臨床段階で単一の遺伝性疾患のための小分子を持っていても、関心を引き付けるのは困難です。私たちは、疾患について良く解明されたドライバー遺伝子を標的とするこれら単一製品の機会をもっぱら活用すべく、ブリッジバイオを創業しました。ブリッジバイオを設立したのは、これらのプログラムを効率的かつ大規模に前進させるためです」と述べています。

当社は自社について、新規の科学プラットフォームではなく、医薬品エンジンであると考えています。共同設立者でオニキス・ファーマシューティカルズ元共同設立者のフランク・マコーミックは、「当社は、学界や臨床分野のリーダーと密に連携し、これらの方々が既に手にしている詳細な知見を医療現場にもたらすお手伝いをしています。当社は、新しい生物学の発見に努めるより、むしろ既に知られているものから治療薬を開発しています」と述べています。ブリッジバイオのチームメンバーは、全体で十数を超える市販品を手掛けてきました。メンバーには、医薬品開発に関する豊富な経験を持つCharles Homcy、フランク・マコーミック、フィリップ・ライリー、Hoyoung Huh、Uma Sinha、ロバート・ザンボニが含まれます。

ブリッジバイオの新しい企業構造は、ブリッジバイオの設立時投資家でメンバーでもあるMITスローンのアンドリュー・W・ロー教授と共同で設計しました。大規模なプラットフォーム企業を設立するより、チームが個々の資産や疾患を軸に無駄がなくテーマを絞った子会社を構築します。これらの子会社は、遺伝性疾患の世界クラスの専門力を結ぶブリッジバイオのネットワークを活用し、各社の内部活動を補完できます。製品に焦点化した投資における価値構築に理想的なこの構造により、1つの資産が不調に終わった場合も資本再配分を迅速に行うことができます。ローは、「当社は当初、各資産レベルで集中的な研究開発に向けて最適化された企業構造を実現しようと努めましたが、それにより投資家にとって分散性がもたらされました。この分散性がひいてはより予測可能で良い結果を生むため、これらの商業化前プログラムはより幅広い資本プールを引き付けることができます。最終的には、この構造により、この業界で見られる従来のC株式会社やファンドの構造と比較して独自の形で流動性が実現します」と述べています。

ブリッジバイオは現在までに7件のプログラムを手掛けており、2つは医療機関で実施中です。遺伝性疾患の現状の体系的マッピングに基づいて、多様な資産ポートフォリオを拡大していきたいと考えています。当社は、2016年に研究開発活動に5000万ドル以上を投じました。

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