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東京

（ビジネスワイヤ） — 大塚製薬株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岩本太郎、以下、「大塚製薬」）は、常染色体優性多発性嚢胞腎（以下、「ADPKD」）の治療薬として米国FDAに提出したトルバプタン（一般名^*4）の承認申請が、優先審査を認められた上で受理されましたのでお知らせ致します。提出されたデータには、昨年11月にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載された第III相臨床試験の結果が含まれます。

ADPKDは、腎臓に多数の嚢胞ができ腎臓が大きくなる病気で、高血圧や腎臓の痛み等を特徴とし、次第に腎機能が低下し、最終的に腎不全に至る遺伝性の疾患です。ADPKDは遺伝性の疾患のなかでも頻度が高く1,000～4,000人に1人が患っていると推定され、日本には31,000人^*3の患者さんがいます。

トルバプタンは、選択的にバソプレシンV₂-受容体を阻害することによってcAMPの産生を抑え、腎臓の嚢胞の増殖と増大を抑え、疾患の進行を遅らせると考えられています。

ADPKDの治療薬としてのトルバプタンの新薬申請（NDA）は、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA^*5）による優先審査が認められたため、申請より6カ月（2013年9月1日予定）でFDAより可否を通知される予定です。

大塚製薬　代表取締役社長　 岩本太郎は、「今回の新薬申請は、大塚製薬とADPKD患者さんの双方にとって重要なマイルストーンであり、朗報となりました。トルバプタンがFDAに承認されれば、ADPKDという新しい治療薬が開発されてこなかった病気に対する世界初の治療薬となります。大塚製薬は、これからも大塚製薬にしかできない研究開発により患者さんへの貢献を目指してまいります」と述べています。

*1　Food and Drug Administration
*2　Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease
*3　Higashihara E, et al. Prevalence and renal prognosis of diagnosed autosomal dominant polycystic kidney disease in Japan. Nephron. 1998;80:421-7.
*4　販売名は未定です
*5　Prescription Drug User Fee Act: 処方薬ユーザーフィー法

【参考資料】

ADPKDについて

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）は、遺伝性あるいは遺伝子の変異により、腎臓に非悪性の嚢胞が多数発生する病態で、1,000～4,000人に1人が患っていると推定されています。左右の腎臓で嚢胞が増殖し増大していくなかで腎機能は徐々に悪化し、50%近くの患者さんが末期腎疾患あるいは腎不全に陥ると言われています。ADPKDの症状は多くの場合、成人してから発現します。

会社概要

大塚製薬株式会社 （Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.）

設立：1964年8月10日
資本金：200億円
代表者：代表取締役社長 岩本太郎 （いわもと　たろう）
本社所在地：〒101-8535 東京都千代田区神田司町2丁目9番地
従業員数：5,652名 (2013年3月31日現在)
事業内容：医薬品・臨床検査・医療機器・食料品・化粧品の製造、製造販売、販売、輸出並びに輸入