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中国杭州

(美国商业资讯)–杭州启函生物科技有限公司(Qihan Biotech)是将可复用基因组编辑技术应用于细胞疗法和器官移植的领导者，今天于《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表该公司成功生产其首个临床异种移植雏形“猪3.0”的研究报告。结果显示，异种器官的免疫兼容性增强，并且完全消除了猪内源性逆转录病毒(PERV)。

猪3.0的成功开发意味着实现安全有效的异种移植的重要一步，可能是全球范围内人体器官供体短缺的解决方案。该研究同时展示了启函的高通量、可复用基因组编辑平台如何用于工程化新的生物学功能，以及在免疫肿瘤细胞治疗和再生医学领域的一系列潜在应用。

启函生物致力于开发全球患者可用的新型细胞和器官疗法。公司专注于开发和交付具有免疫特权的人类同种异体细胞治疗产品和异种器官产品。当前，同种异体细胞疗法和器官异种移植的临床适用性受限于移植物与受体之间分子不兼容性。就用于异种移植的猪器官而言，还有传播PERV的额外风险，PERV可能感染人类细胞。该发表的研究代表着在克服这两大局限方面迈出的重大步骤。

《自然-生物医学工程》发表的这项研究中，公司联合创始人杨璐菡和George Church率领启函的研究人员使用CRISPR-Cas9和转座子技术的组合来产生具有13种独立基因修饰的猪，包括增强猪与人类的免疫和凝血兼容性并完全消除PERV。这些基因工程猪表现出正常的生理特征、生育能力和种系传递。

启函生物首席执行官杨璐菡博士表示：“这是首个报告没有活性PERV且与人类免疫系统兼容性增强的猪生产的临床异种移植雏形。该研究的发表标志着启函开发新型细胞和器官疗法的重要进步，这些疗法可向患者提供安全有效的解决方案。我们对该结果感到鼓舞，现在正在灵长类动物临床前研究中测试器官的功能和安全性。”

该研究联名作者、麻省总医院移植外科主任兼临床运营总监James F. Markmann表示：“成功生产‘猪3.0’并发表该研究，表明这是有望成为数百万患者真正变革性选择的重大进展。”

研究作者、哈佛大学遗传学教授、启函联合创始人兼启函科学顾问委员会联合主席George Church教授表示：“该研究结果凸显了可复用基因组编辑的前景。该方法如果得到进一步研究的验证，有望帮助解决全球器官短缺问题，减少移植需求并促进新型免疫细胞疗法的开发，包括针对所谓人体免疫特权部位的疗法。”

关于启函生物

启函生物是一家生物技术公司，采用基因组编辑技术来开发用于移植的新型细胞疗法和器官。公司使命是结合使用高通量、可复用基因组编辑技术和移植免疫学方面的专业知识，以研制具有免疫特权的同种异体细胞和异种器官，用作治疗癌症、器官衰竭和其他重要医学病症的疗法。为了创造患者普遍可用细胞和器官疗法的世界，启函生物已筹集两轮融资，正将其细胞疗法项目推向新药临床试验支持研究。启函生物总部位于中国杭州。欲了解更多信息，请访问www.qihanbio.com。

关于启函的高通量、可复用基因组编辑平台

启函正在开创新一代基因编辑技术。借助CRISPR-Cas9和转座子技术的组合，启函正在构建一个技术平台，该平台已显示细胞和活体生物内创纪录的可复用基因敲除和敲入。

关于启函的免疫特权技术平台

启函生物的“免疫特权”细胞和器官平台来源于对移植免疫学的深刻理解，使公司能生产能够逃避细胞或器官移植受者免疫系统攻击的下一代细胞和器官。启函致力于为各类同种异体应用工程化人体细胞和组织，包括用于免疫肿瘤学的免疫细胞以及其他功能性细胞，例如用于再生医学的心肌细胞、神经元和胰岛细胞。启函同时引领广泛基因组修饰的猪的工程改造，将其作为生物反应器来“培植”异种细胞、组织和器官，用于安全有效的临床应用。

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