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Octapharma在世界血友病联盟2018年世界大会上呈报Nuwiq®造福血友病A患者的新数据

2018年05月30日 AM12:12
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瑞士拉亨

(美国商业资讯) – Octapharma今天宣布,Nuwiq®造福血友病A患者的新数据在英国格拉斯哥召开的世界血友病联盟(WFH) 2018年世界大会的一次研讨会上呈报。Nuwiq® 是第四代人类细胞系衍生的重组FVIII (rFVIII),获准用于预防和治疗所有年龄段血友病A患者的出血发作。此次研讨会名为“进一步满足临床需求:来自Nuwiq®▼(simoctocog alfa;人克隆rFVIII)临床试验和真实世界经验的新数据”(Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq®▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience),专注于血友病现有治疗版图中的挑战和改善患者治疗的机遇。

此次研讨会由Craig Kessler主持,讨论了没有两例血友病A患者病情相同的现实。因此,最佳治疗方法应当体现每例患者的个体特点。研讨会上呈报了两种为了实现该目标而采用药代动力学(PK)数据指导Nuwiq®个体化预防性治疗的方法。John Pasi(英国伦敦市皇家伦敦医院)分享了NuPreviq研究的概述,该研究采用个体PK特点来优化治疗计划1。这种个体化给药方法使NuPreviq研究的过半数(57%)患者能够减少Nuwiq®给药至每周2次或更少,同时维持有效的出血保护(中位年化出血率[四分位间距]:所有出血为0 [0, 1.9])。在Nuwiq®个体化预防性治疗期间,83%的患者无自发性出血。Stacy Croteau(美国波士顿市波士顿儿童医院)呈报了第二种方法,采用WAPPS(互联网可访问人群药代动力学项目)。该方法采用一组人群的PK分析来预测一位个体的最佳治疗,并提供了可变给药方法,所需样本量较少。Nuwiq®特异性WAPPS模型的依据是114例接受Nuwiq®治疗的患者,其中包括26例儿童。上述方法代表了迈向个体化血友病治疗的有前景的步骤。

对于既往未曾治疗的患者(PUP),发生抑制因子的风险仍然是血友病治疗最大的担忧。Ellis Neufeld(美国孟菲斯市圣裘德儿童研究医院)呈报了NuProtect研究中期数据的概述,该研究调查Nuwiq®用于PUP2。该中期数据显示,接受Nuwiq®治疗的患者中,高滴度抑制因子累积发生率仅为12.8%。该呈报同时包含来自近期一项按患者F8基因突变状况开展的抑制因子发生亚组分析的数据3。该分析显示,高危突变患者中,抑制因子累积发生率为26.7%,而低危突变患者无一发生抑制因子。Dan Hart(英国伦敦市皇家伦敦医院)呈报了一种新型基因组学方法来进一步分析NuProtect研究数据,旨在运用转录特点来预测抑制因子风险。

Ri Liesner(英国伦敦市大奥蒙德儿童医院)呈报了Nuwiq®用于免疫耐受诱导(ITI)的真实世界数据,ITI仍是唯一经过验证的根除抑制因子的策略。该队列5例患者中有3例获得抑制因子根除,而另外2例继续使用ITI,并显示抑制因子水平不断降低。

Octapharma血液病IBU负责人Larisa Belyanskaya表示:“Octapharma很高兴看到WFH 2018上呈报的卓越数据,这些数据建立在Nuwiq®不断增长的大量积极经验之上。数据的广泛性表明了Nuwiq®在临床实践中的价值正在扩大,凸显了Octapharma对‘进一步’满足血友病A患者不断增长需求的承诺。” Octapharma董事Olaf Walter补充道:“研讨会上呈报的数据建立在Nuwiq®临床经验的广泛基础之上。WFH大会是血友病领域分享信息的关键平台,Octapharma很自豪能够在此次会议上向国际血友病学界呈报Nuwiq的新数据。

关于Nuwiq®

Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白质4,在人类细胞中生产,未经化学修饰或任何其他蛋白质融合5。Nuwiq®的培养不含人源性或动物源性添加物5,不含非人类蛋白质抗原决定簇6,与von Willebrand凝血因子的亲和力高7。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验,涉及201例次重症血友病A的PTP患者(190人)8,9,其中包含59例儿童10。Nuwiq®在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、拉丁美洲和俄罗斯获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A的PTP的出血。Nuwiq®正计划在世界其他国家报批。

关于血友病A

血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病,如果未加治疗,可导致肌肉和关节出血,继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。发生拮抗输入性FVIII的FVIII中和抗体(FVIII抑制因子)是最严重的治疗并发症。据报道,目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。

关于Octapharma

Octapharma的愿景是“我们的激情驱动我们提供促进人类生活的新健康解决方案”。Octapharma总部位于瑞士拉亨,是世界上最大的人类蛋白质制造商之一,致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业,Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量,而且自1983年以来便一直从事这一行业;因为这是我们与生俱来的使命。本公司的价值是主人翁精神、诚信、领导力、可持续性和企业家精神。

2017年,公司实现了17.2亿欧元的营收,3.49亿欧元的运营收入,并投资了2.87亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma 在全球雇用了约7,700名员工,用以下三大领域的产品为113个国家病患的治疗提供支持:

• 血液科(凝血障碍)

• 免疫疗法(免疫障碍)

• 重症监护

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施。

垂询详情,请访问www.octapharma.com

参考文献:

1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.

2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.

3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018; available at http://www.bloodjournal.org/content/early/2017/08/02/blood-2017-06-791756

4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.

5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.

6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.

7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.

8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.

9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.

10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.

免责声明:本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用,烦请参照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

在 businesswire.com 上查看源版本新闻稿: https://www.businesswire.com/news/home/20180529005825/zh-CN/

CONTACT

Octapharma AG
血液病国际业务部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa
Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
电话:+41
55 4512121

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