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已发表的临床数据显示,Nuwiq®对既往未曾治疗的患者免疫原性低、有效性卓著

2017年08月24日 PM09:25
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瑞士拉亨

(美国商业资讯) — Octapharma欣然宣布,NuProtect研究(GENA-05, NCT01712438)的中期数据已经发表:Nuwiq®治疗既往未曾治疗的患者(PUP)的首批临床数据于2017年8月16日作为预览论著发表于国际著名的医学杂志《血友病》(Haemophilia)。

NuProtect研究启动于2013年3月,旨在研究Nuwiq® 对重症血友病A PUP的免疫原性、有效性和安全性,此类患者形成抑制因子的风险最大。此项进行中的研究已入组110 PUP,不论年龄或种族,均接受Nuwiq®最多达100个暴露日(ED),因而成为样本量最大的单一FVIII制品研究之一。研究排除既往接受过FVIII浓缩物或含FVIII的血制品的患者。

这篇最新发表的论著描述了66例PUP的中期结果,他们均治疗至少20个ED,多数抑制因子都是在这个时间形成的。所有抑制因子的累积发生率(95%可信区间)为20.8% (10.7–31.0),高滴度抑制因子为12.8% (4.5–21.2)。研究显示,Nuwiq®预防出血的有效性卓著,自发出血的中位年出血率为0,所有出血为2.40。Nuwiq®还能有效治疗出血(92.4%的出血经1或2次输注即可控制),并能预防手术出血(89%的外科手术中评级为“卓著”或“良好”)。上述中期结果证实了Nuwiq® 对经治患者卓著的止血有效性。

血液病国际业务部负责人Larisa Belyanskaya表示:“研究结果令我们感到振奋,我们同时感到高兴的是,上述中期数据现在能够发表于《血友病》这样的专科同行评议杂志,这是人类细胞生产的rFVIII治疗PUP的首次研究报告数据,上述结果将Nuwiq®与市面上的其他产品进一步区分开来。

Octapharma AG董事Olaf Walter补充表示:“上述数据显示,Nuwiq®PUP的免疫原性低,PUP形成抑制因子的风险最大,研究还证实了经治患者中观察到的Nuwiq®的卓著有效性。Octapharma的目标是让凝血障碍患者能够正常生活,此次发表是迈向这一目标过程中的又一重要步骤。

Octapharma要感谢参与研究的所有人,特别是患者和家属,没有他们,这项研究就不可能完成。

关于NuProtect (GENA-05)研究

NuProtect临床研究(NCT01712438)是3期、开放、干预性临床研究,在38家中心开展,评估至少100例既往未曾治疗的患者(PUP),这些患者均为重症血友病A,包括所有年龄和族裔,入组研究最多达100个暴露日(ED)或最长5年。排除既往接受过FVIII浓缩物/含FVIII的血制品的患者。主要目的是在中心实验室采用Nijmegen改良贝塞斯达检测,确定抑制因子的活性,从而评估Nuwiq®的免疫原性。NuProtect研究的最终数据预计于2019年出炉。欲了解该试验的进一步信息,请访问:www.clinicaltrials.gov。延伸研究(GENA-15, NCT01992549)将进一步评估Nuwiq® 对PUP的长期免疫原性、有效性和安全性。

关于Nuwiq®

Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白质1,在人类细胞中生产,未经化学修饰或任何蛋白质融合2。Nuwiq®的培养不含人源性或动物源性添加物2,不含非人类蛋白质抗原决定簇3,平均半衰期为17.1小时4,5,与von Willebrand凝血因子的亲和力高6。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验,涉及201例重症血友病A PTP 7,8(190人),其中包含59例儿童9。Nuwiq®在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、拉丁美洲和俄罗斯获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A PTP的出血。Nuwiq®正计划在世界其他国家报批。

参考文献:

1. FDA Nuwiq® memorandum (STN 125555), 9 October 2014(FDA Nuwiq® 备忘录(STN 125555), 2014年10月9日).

2. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.(《欧洲血液学杂志》2012; 89: 165-76.)

3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.(《血栓形成研究》2013;131:78-88.)

4. Nuwiq® European Public Assessment Report, 22 May 2014.(Nuwiq®欧洲公开评估报告,2014年5月22日。)

5. NUWIQ® US Prescribing Information, September 2015.(NUWIQ®美国处方信息,2015年9月。)

6. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.(《血栓形成研究》2012; 130: 808-17.)

7. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9(《血友病》2014;20(增刊1):1-9)

8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi: 10.1111/hae.13251(《血友病》2017;纸质版付印前电子版;doi: 10.1111/hae.13251)

9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39. (《血友病》2016; 22, 232-39.)

关于血友病A

血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病,如果未加治疗,可导致肌肉和关节出血,继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。患者体内产生针对输入性FVIII的中和抗体(FVIII抑制因子),是最严重的治疗并发症。据报道,目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。

关于Octapharma

Octapharma总部位于瑞士拉亨,是世界上最大的人类蛋白质制造商之一,致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业,Octapharma致力于切实改善人们的生活质量,而且自1983年以来便一直从事这一行业;因为这是我们与生俱来的使命。

2016年,公司实现了16亿欧元的营收,3.83亿欧元的运营收入,并投资了2.49亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma在全球雇用了7,100多名员工,用以下三大领域的产品为113个国家病患的治疗提供支持:

  • 血液科(凝血障碍)
  • 免疫疗法(免疫障碍)
  • 重症监护

Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有六处一流的生产设施。

垂询详情,请访问www.octapharma.com

免责声明:本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用,烦请参照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。

在 businesswire.com 上查看源版本新闻稿: http://www.businesswire.com/news/home/20170824005615/zh-CN/

CONTACT

Octapharma AG
血液病国际业务部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com

Larisa
Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
电话:+41
55 4512121

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