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武田在日本递交新型口服蛋白酶体抑制剂ixazomib的新药申请

2016年07月06日 PM08:25
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日本大阪

(美国商业资讯) –武田药品工业株式会社(TSE: 4502)今天宣布,它已向日本厚生劳动省递交了首个口服蛋白酶体抑制剂ixazomib治疗复发或难治多发性骨髓瘤的新药申请(“NDA”)。

该NDA的报批依据是全球3期试验TOURMALINE-MM1的结果,该结果发表于《新英格兰医学杂志》4月刊。该试验显示,全口服ixazomib、来那度胺和地塞米松三药联合治疗方案可显著延长复发或难治多发性骨髓瘤患者的无进展生存期(PFS),其安全性可处治,口服给药方便而实用。

武田首席医学和科学官Andrew Plump, M.D., Ph.D.说:“多发性骨髓瘤依然是一种毁灭性、复发性和无法治愈的罕见癌症。我们设计包括TOURMALINE-MM1在内的广泛性的全球3期临床试验项目,旨在满足对有效、可耐受和可方便给药的治疗药物的未获满足的需求,从而有可能减轻患者目前面临的一部分负担。如果ixazomib的NDA报批获得核准,将在日本实现首个全口服的含蛋白酶体抑制剂的三药联合治疗方案。我们感谢患者和研究者对ixazomib开发的奉献,并期待着有机会为日本患者提供这一创新药物。”

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌,见于骨髓。多发性骨髓瘤中,一组单克隆浆细胞(或骨髓瘤细胞)转化为癌细胞并增生。这些癌性浆细胞有可能累及体内多数骨骼,可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题,累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数,部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏,疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症,全球每年新发病例114,000人。据报道,日本约有14,000例多发性骨髓瘤患者。

关于ixazomib

ixazomib是一种新型口服蛋白酶体抑制剂,目前正在研究用于多发性骨髓瘤和全身性轻链(AL)淀粉样变,以及其他恶性肿瘤。2016年2月,Ixazomib被日本厚生劳动省认可为治疗复发或难治多发性骨髓瘤患者的孤儿药。在美国,根据TOURMALINE-MM1试验数据于2015年7月递交了NDA,美国食品药品管理局(FDA)于2015年11月核准其为治疗既往接受过至少一种治疗药物的多发性骨髓瘤患者的孤儿药,早于其优先审理PDUFA日期4个月。ixazomib随即于2015年12月在美国上市,商品名为“NINLARO®”。

关于TOURMALINE试验

TOURMALINE是ixazomib的全面临床开发项目,它进一步巩固了武田为全球多发性骨髓瘤患者和治疗这些患者的医疗卫生专业人士开发创新治疗药物的不懈承诺。TOURMALINE总共包括5项进行中的枢纽性试验——4项研究每个主要的多发性骨髓瘤患者群体,另一项研究轻链淀粉样变:

  • TOURMALINE-MM1:研究ixazomib 联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于复发和/或难治多发性骨髓瘤
  • TOURMALINE-MM2:研究ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于新诊断的多发性骨髓瘤患者
  • TOURMALINE-MM3:研究ixazomib与安慰剂对照用于新诊断的多发性骨髓瘤患者在诱导治疗和自体干细胞移植(ASCT)后的维持治疗
  • TOURMALINE-MM4:研究ixazomib与安慰剂对照用于尚未接受ASCT的新诊断的多发性骨髓瘤患者的维持治疗
  • TOURMALINE-AL1:研究ixazomib联合地塞米松与医师选用的治疗方案对照用于复发或难治AL淀粉样变

除了TOURMALINE研究,大量研究者发起的研究正在全球范围内评估ixazomib用于患者。

关于孤儿药认定

2016年2月,ixazomib被日本厚生劳动省认可为治疗复发或难治多发性骨髓瘤患者的孤儿药。有关孤儿药认定的进一步信息,请访问如下2016年2月26日的新闻稿。

http://www.takeda.co.jp/news/2016/20160226_7321.html

重要安全性信息(美国)

警示与注意事项

  • 血小板减少:NINLARO用药期间已有报道。治疗期间应监测血小板计数,每月至少一次,在最初3个治疗周期中可考虑更频繁的监测。按标准内科指南,通过调整剂量和血小板输血来处治血小板减少。必要时可调整剂量。血小板计数最低点发生于每28天治疗周期的第14-21天期间,在下一轮周期开始前恢复至基线水平。
  • 胃肠道毒性(包括腹泻、便秘、恶心和呕吐):NINLARO用药期间已有报道,偶而可能需要使用止泻药和镇吐药,并给予支持性治疗。NINLARO组中,因腹泻导致这3种药物中的一个或多个停药的患者比例为1%,而安慰剂组中,因腹泻导致这3种药物中的一个或多个停药的患者比例<1%。对于重度症状,应调整剂量。
  • 周围神经病变(主要是感觉神经):NINLARO用药期间已有报道。最常报告的反应是周围感觉神经病变(NINLARO和安慰剂组分别为19%和14%)。两组中,周围运动神经病变的报告均少见(< 1%)。两组中,因周围神经病变导致这3种药物中的一个或多个停药的患者比例均< 1%。应监测患者的周围神经病变症状,必要时可调整剂量。
  • 外周水肿:NINLARO用药期间已有报道。应监测体液潴留。必要时应调查基础病因,并提供支持性治疗。按地塞米松处方信息调整其剂量,对于3级或4级症状,可调整NINLARO剂量。
  • 皮肤反应:NINLARO用药期间有皮疹报道,最常见为斑丘疹和斑疹。两组中,因皮疹导致这3种药物中的一个或多个停药的患者比例均< 1%。皮疹的处治可采用支持性治疗或调整剂量。
  • 肝脏毒性:NINLARO用药期间已有报道。NINLARO治疗患者中,药物所致肝损、肝细胞损害、肝脂肪变性、淤胆型肝炎和肝脏毒性的报告率均< 1%。肝脏受损事件已有报道(NINLARO治疗组为6%,安慰剂组为 5%)。治疗期间应定期监测肝酶,必要时可调整剂量。
  • 胚胎-胎儿毒性:NINLARO可导致胚胎损害。应告知女性该药对胚胎的潜在风险,以避免妊娠,并在NINLARO治疗期间及末次给药后90天内采取避孕措施。

不良反应

NINLARO治疗中最常见(≥ 20%)且大于安慰剂的不良反应分别是:腹泻(42%, 36%)、便秘(34%, 25%)、血小板减少(78%,54%;不良事件与实验室数据汇总)、周围神经病变(28%, 21%)、恶心(26%, 21%)、外周水肿(25%, 18%)、呕吐(22%, 11%)和背痛(21%, 16%)。报告率≥ 2%的严重不良反应包括血小板减少(2%)和腹泻(2%)。

特殊人群

  • 肝功能损害:中度或重度肝功能损害患者可降低NINLARO起始剂量至3毫克。
  • 肾功能损害:需要透析的重度肾功能损害或终末期肾病患者可降低NINLARO 起始剂量至3毫克。NINLARO无法经透析清除。
  • 哺乳:建议乳母在NINLARO用药期间停止哺乳。

药物相互作用:应避免NINLARO与CYP3A强诱导剂合并使用。

请参阅NINLARO美国版完整处方信息:https://www.ninlarohcp.com/safety

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社是一家全球性研发驱动型制药公司,致力于将科学转化为改变生命的药品,从而为患者提供更佳的健康和更光明的未来。武田的研究努力专注于肿瘤学、胃肠病学和中枢神经系统治疗领域。它在心血管疾病专科及后期候选疫苗领域也拥有专门的开发项目。武田同时与内部及合作伙伴开展研发,以保持创新的前沿地位。武田的增长源泉来自于新的创新产品(尤其是肿瘤学和胃肠病学)及其在新兴市场中的布局。武田的员工超过3万名,在70多个国家中与合作伙伴在医疗保健领域携手合作,致力于改善患者的生活品质。欲了解进一步信息,请访问http://www.takeda.com/news

有关武田的进一步信息,请访问其企业网站:www.takeda.com,有关武田肿瘤部(武田药品工业株式会社全球肿瘤业务部的品牌)的进一步信息,请访问其部门网站:www.takedaoncology.com

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