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米コネティカット州ニューヘイブン

（ビジネスワイヤ） — アレクシオン・ファーマシューティカルズ（Nasdaq:ALXN）は世界的な希少疾患コミュニティーとともに、年次の国際的なレアディジーズデイ（世界希少・難治性疾患の日）の第9回に敬意を表します。レアディジーズデイは毎年2月の末日に開催されるもので、希少疾患とそれが患者や家族に及ぼす影響に対する意識を高めることを目的としています。アレクシオンの従業員は世界各地のイベントに参加し、希少疾患が継続的な研究、公共政策、疾患に関する教育、新しい治療法を必要とする世界規模の重要な健康問題であるという意識を高めることに貢献します。

今年のグローバルテーマ「患者の声」は、希少疾患を抱える患者の経験をより深く理解する必要性を浮き彫りにし、このコミュニティーが直面する独自の問題への関心を呼び起こすものです。アレクシオンは、世界中で重篤な希少疾患を抱える患者の生活を一変させるような治療薬を開発し提供するという当社の使命を通じ、2016年レアディジーズデイの主要目的を支えます。

アレクシオンのデビッド・ハラール最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「本日はアレクシオンにとって特別な節目となります。当社はニューヘイブンの新しい世界本社を患者の皆さまに捧げることで、レアディジーズデイを迎えるからです。患者の皆さまは、現時点で存在しない医療ブレークスルーをもたらすべく、緊迫感を持って毎日働くよう私たちを鼓舞しています。世界各国で働く3000人のアレクシオン従業員は、現時点で私たちが仕える患者と家族の皆さま、そして後に続く世代に対し、生活に変革をもたらして末永く好影響を与えるという当社のコミットメントを証明する諸活動に参加します。」

2016年レアディジーズデイにおけるアレクシオンの活動は下記の通りです。

北米

• アレクシオンは本日、政府当局者、コミュニティーパートナー、患者とその家族と共に行う公式なテープカット式典にて、コネティカット州ニューヘイブンの新しい世界本社を世界各国の希少疾患患者に捧げます。
• アレクシオンはワシントンD.C.キャピトルヒルで希少疾患立法推進機関（RDLA）が開催する第5回年次レアディジーズウィークのスポンサー兼参加企業であり、希少疾患に取り組む複数州の立法府機関に対する説明会に参加します。
• アレクシオンは、米希少疾患協議会（NORD）がコーディネートしてマサチューセッツ州ボストンの州議会議事堂で開催されるMASSBIOレアディジーズデイに参加します。NORDは患者団体、専門家組織、政府機関、医学研究者、ライフサイエンス企業、患者から構成されています。
• アレクシオンはNORDの全国レアディジーズデイ活動を後援していますが、これらの活動には広くコネティカット州における医療グランドラウンド、大学・メディカルスクールでのイベント、K-12（義務教育）校でのイベントなど、州議会によるイベントが含まれます。
• アレクシオンは第2回ユタ州レアディジーズデイ・シンポジウム（2月27日）とユタ州世界レアディジーズデイ州議会イベント「ユタ・レア・ディナー」（2月29日）のプラチナスポンサーとなっています。
• アレクシオンはカナダ希少疾患協会（CORD）による2016年レアディジーズデイ活動（3月9～10日）を後援しています。これらの活動には「希少疾患戦略」（Rare Disease Strategy）の発表、希少疾患研究の最新情報の提供、希少疾患患者グループのための訓練が含まれます。アレクシオンはCORDのレアディジーズデイ・ガラのアクションヒーロー・スポンサー、同協会のレアディジーズデイ・カンファレンスのリーダーシップ・スポンサー、オタワで本日発足した「レア・アライアンス・カナダ」の創設パートナー兼プレミアスポンサーを務めます。

欧州

• アレクシオンは英国ロンドンの庶民院で開催されるレアディジーズUK（RDUK）議会レセプション（3月3日）に参加します。
• 当社はアイルランドのダブリン城で遺伝性疾患・希少疾患協会（GRDO）が本日開催する2016年レアディジーズデイ・カンファレンスの企業スポンサーとなっています。このイベントでは患者団体、政治家、介護者、医療専門家、研究者、業界メンバーの代表が一堂に会します。
• スペインでアレクシオンは、マドリードのスペイン科学研究高等会議でスペイン希少疾患連盟（FEDER）が開催する全国的イベントの「希望のネットワークの創出」（Creating Networks of Hope）（3月4日）を支援しています。アレクシオンはさらに、カタロニアの希少疾患患者団体を支援する目的でPlataforma Malalties MinoritariesがHospital Clínic de Barcelonaで開催する「希少疾患のための団結」（All Together for Rare Diseases）会議を支援しています。
• アレクシオンはデンマークの希少疾患団体Sjældne Diagnoserが推進するイニシアチブを支援します。
• スウェーデンでアレクシオンは、国会議員、ランスティング議会、行政官とともに、スウェーデンの希少疾患団体Sällsynta Diagnoserを支援します。

中南米

• コロンビアでアレクシオンは、コロンビア・ライソゾーム蓄積症患者協会（ACOPEL）と希少疾患患者連帯支援基金（FUNDAPER）が主催し、芸術家や政府当局者を集結させて同国の希少疾患患者を支援するイベントに参加します。

オーストラリア

• アレクシオンは希少疾患への認識を高める目的でオーストラリア各地の病院で開催されるイベントに参加し、希少疾患のさらなる啓発のための教材を配布します。

アジア

• 中国でアレクシオンは、中国希少疾患協会が北京で開催する患者ケア・ビデオ発表式典(2月29日)と、上海希少疾患医学協議会による2016年レアディジーズデイを後援します。

アレクシオンは現在、重篤な4種の超希少疾患の患者向けに3種類の革新的治療薬を保有しており、生活を一変させる当社の治療薬を患者が確実に利用できるように世界各国の政府と提携しています。アレクシオンの研究開発チームは1年を通じ、希少疾患の根本原因を理解し、それらの疾患を治すための画期的な治療薬を創薬することに献身しています。アレクシオンは現在、バイオテクノロジー業界で最も充実した希少疾患パイプラインを前進させており、これらのパイプラインは10件の臨床プログラムと30件の前臨床プログラムで構成され、少なくとも4件は2016年に臨床へと移行します。アレクシオンの研究開発プログラムの詳細についてはwww.alexion.com/pipelineをご覧ください。

米国でのレアディジーズデイの詳細についてはwww.rarediseaseday.usを、世界各地でのレアディジーズデイの活動の詳細についてはwww.rarediseaseday.orgをご覧ください。

希少疾患と超希少疾患について

米国では、患者数が人口100万人当たり650人未満の疾患が希少疾患と定義されています¹。欧州連合の場合、患者数が人口1万人当たり5人未満の疾患が希少疾患と定義されています²。一方、一般的には患者数が人口100万人当たり20人（5万人当たり1人）未満の疾患が超希少疾患と定義され、超希少疾患のほとんどは患者数がこれらよりもはるかに少なくなっています。

患者数が非常に少ないにもかかわらず、希少疾患と超希少疾患が患者、その家族、社会に与える影響は大きく、その理由はそれら疾患の多くが重度、慢性、進行性で若年死亡率が高いからです。重度で生命を脅かす超希少疾患の患者は多くの場合、希望のない生活を送り、有効な治療法も存在しません。

アレクシオンについて

アレクシオンは世界的なバイオ製薬企業として、重篤な希少疾患を抱える患者の生活を一変させるような治療薬の開発・提供に傾注しています。アレクシオンは補体阻害の分野におけるグローバルリーダーで、いずれも生命を脅かす超希少疾患である発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）と非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）に対する治療薬を開発し販売しています。また、アレクシオンの代謝性フランチャイズには、生命を脅かす超希少疾患である低ホスファターゼ症（HPP）とライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）の患者に対する2種類の非常に革新的な酵素補充療法が含まれます。さらにアレクシオンはバイオテクノロジー業界で最も充実した希少疾患パイプラインを前進させ、複数の治療領域で非常に画期的な製品候補を擁しています。本プレスリリースとアレクシオンの詳細についてはwww.alexion.comでご確認できます。

[ALXN-G]

参照：

1. U.S. Food and Drug Administration. Definition of Disease Prevalence for Therapies Qualifying Under Orphan Drug Act: http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm387513.htm （米国希少疾病用医薬品法が適用される療法の対象疾病の罹患率の米国食品薬品局による定義）

2. REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal products. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R0141&qid=1421232987002&from=EN （希少疾患用医薬品に関する1999年12月16日欧州議会・理事会規則（EC）No 141/2000）

3. REGULATION (EU) No 536/2014 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN （ヒト用医療製品の臨床試験に関する2014年4月16日欧州議会・理事会規則（EC）No 536/2014および指令2001/20/ECの廃止）

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