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エリテックが2014年通期のビジネスアップデートと決算を報告

2015年04月03日 PM05:11
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仏リヨン

(ビジネスワイヤ) — 急性白血病および医療ニーズが満たされていないその他の腫瘍適応症を対象に革新的な「腫瘍飢餓化」治療薬の開発に当たっているフランスのバイオ製薬企業エリテック(Paris:ERYP)(ADR:EYRYY)(Euronext Paris: ERYP & OTC US: EYRYY)は、ビジネスアップデートの報告と、2014年12月31日締め年度の決算報告を行います。

ビジネスハイライト

  • 急性リンパ芽球性白血病(ALL)を対象とするGRASPA®のピボタル試験で、第III相の良好な結果を確認
  • 急性骨髄性白血病(AML)を対象とする第IIb相試験で、最初の患者60人についてDSMBが肯定的に評価
  • 米国でALLを対象とする第I/II相試験を開始し、患者を初めてコホートに組み入れ
  • フランスですい臓がんを対象とする第II相試験を開始
  • 現在のアスパラギナーゼに忍容性を示さないALL患者を対象にフランスで治験用新薬利用範囲拡大プログラムを開始
  • 米国がAML治療薬としてのERY-ASPを希少薬に指定
  • 新規のオンコロジー製品候補により赤血球細胞カプセル化プラットフォームを強化
  • IPポートフォリオを強化
  • 新たな独立取締役3人により取締役会を強化
  • 欧州バイオ産業協会(EuropaBio)より2014年の「最も革新的な欧州の中小バイオテク企業賞(Most Innovative European Biotech SME Award)」を受賞

財務ハイライト

  • 国際的な専門投資家から3000万ユーロを調達
  • 活動レベルの向上にもかかわらず正味残額を維持
  • 2014年12月31日時点の現金残高は3700万ユーロと健全

今後のマイルストーン

  • 第II相すい臓がん試験についてのDSMBアップデート
  • 第IIb相AML試験についてのDSMBアップデート
  • ALLを対象にGRASPA®の欧州販売承認申請を提出
  • 米国における第I/II相ALL試験についてのDSMBアップデート
  • 米国における臨床開発計画についてのアップデート
  • 非ホジキンリンパ腫の第2相試験の開始

エリテックのGil Beyen会長兼最高経営責任者(CEO)は、次のように述べています。「2014年はエリテックにとって本当に極めて重要な年でした。当社のALL試験から第3相の良好な結果が得られたことは、当社のカプセル化技術のバリデーションとして説得力があり、その他の適応症および地域で本技術を活用するための基盤を築くものとなっています。資金調達ラウンドを成功させ、当社の野心的な価値創造戦略のための財務手段を確保しました。今年は1つの製品が登録され、4件の臨床試験が進行中であり、立て続けにニュースをお知らせできるでしょう。」

ビジネスアップデート

ALLを対象とするGRASPA®のピボタル試験で、第III相の良好な結果を確認

エリテックは9月末、急性リンパ芽球性白血病(ALL)を対象とする第II/III相臨床試験で良好なトップライン結果を報告しました。その後も追加で良好なデータを12月に発表しました。GRASPIVOTALL(GRASPALL2009-06)臨床試験では、2つの複合主要評価項目をいずれも達成し、安全性と有効性に関する副次的評価項目によってGRASPA®の好ましいプロファイルが確認されました。また本試験では、L-アスパラギナーゼに対する過敏症の既往歴がある患者においても良好な結果が示されました。

GRASPIVOTALL試験は第II/III相多施設対照試験で、再発性および難治性のALLを患っている小児・成人患者80人が3群に分かれて参加しました。最初の2群では、L-アスパラギナーゼに対するアレルギー歴がない患者において、標準化学療法(COOPRALL)と併用し、GRASPA®と天然E. Coli L-アスパラギナーゼに1対1でランダム化割り付けして比較しました。もう1つの群では、第1選択療法でアスパラギナーゼにアレルギー反応を示した患者において、GRASPA®を単群試験で評価しました。

2つの複合主要評価項目は、CHMP1勧告に従い、a) 対照群と比較して、GRASPA®の場合にアレルギー反応の発生率が有意に低減することで示される優れた安全性、b) 導入相で閾値100 IU/l以上でアスパラギナーゼ活性が非劣性を示す期間としました。本試験の結果が良好であると見なすには、両評価項目を満たす必要があります。主要な副次有効性評価項目には、完全寛解率(CR)、微小残存病変(MRD)、無イベント生存率(EFS)、全生存率(OS)などの臨床的指標の評価を含めました。

本試験は統計的優位性をもって事前設定した主要評価項目を達成し、副次的評価項目で良好な全体的安全性プロファイルと臨床効果の改善を示しました。

GRASPALL試験およびGRASPA®を検討した以前の試験の結果に基づき、エリテックは2015年中頃に欧州医薬品庁に申請書を提出するつもりです。

AMLを対象とする第IIb相試験で、最初の患者60人についてDSMBが肯定的に評価し、国際施設をオープン

GRASPA-ML試験は多施設無作為化第IIb相試験で、新規にAMLと診断され、集中化学療法が不適切な年齢65歳以上の患者の治療におけるGRASPA®の臨床活性と忍容性を評価する試験です。患者123人を対象としたこの試験では、患者の3分の1は従来の標準治療法(低用量シタラビン)の投与を受け、 3分の2は低用量シタラビンとGRASPA®の併用投与を受けます。

2014年8月、データ安全性モニタリング委員会(DSMB)が試験に参加した最初の患者60人を対象に、製品安全性についての外部評価を実施しました。DSMBは変更なしに試験を継続するよう全会一致で勧告しました。DSMBは独立した臨床研究専門家の外部委員会で、特に安全性に注意を払いながら進行中の臨床試験のデータを吟味する組織です。

現在、患者123人の3分の2が試験に組み入れられています。計25センターが始動しており、うち6施設が国際施設(ドイツで2施設、スペインで2施設、イタリアで1施設、フィンランドで1施設)となっています。初の国際患者が治療を受けました。患者60人がイベント(病状の進行ないし死亡)を経験した段階で、別のDSMB評価を予定しています。新たなDSMB評価は、今年第2四半期に実施される見込みです。

試験は、オーファン・ヨーロッパ(レコルダーティ・グループ)と共同で実施中です。同社とは、2012年末に締結したライセンス・販売契約に基づき、欧州38カ国でALLとAMLを対象にGRASPA®の商業化で提携しています。

1 欧州医薬品庁(EMA)ヒト用医薬品委員会(CHMP)科学的助言ワーキングパーティー(SAWP)から得た科学的助言に基づく。

米国でALLの第I/II相試験を開始し、初回投与を完了

2014年7月、エリテックはERY-ASPの第I/II相試験で、新規にALLと診断された40歳以上の患者を初めて募集しました。本試験の目的は、用量漸増の安全性を評価することです。初回投与を受けて患者が治療を開始し、DSMBによる安全性評価が第2四半期に見込まれます。

シカゴ大学血液悪性腫瘍臨床研究プログラム・ディレクターで「がん・白血病グループB(CALGB)」白血病委員会元委員長のリチャード・A・ラーソン教授が、本試験の治験責任医師を務めています。

すい臓がんを対象とする第II相試験を開始

末期すい臓がんの第I相試験では、ERY-ASPの忍容性がこの虚弱患者の集団で許容できることが確認されています。第I相試験の完了を受け、エリテックは進行性転移性すい臓がん患者に対する第2選択療法として、第II相試験を開始しました。臨床試験開始の許可は、4月にフランスの医薬品安全性当局であるANSMから取得しました。最初の患者を2014年7月に組み入れています。

試験の計画では、患者90人を対象に、2対1のランダム割り付けにて、標準治療およびERY-ASPの併用療法を標準治療の単独療法(ゲムシタビンまたはFolfox)と比較します。主要評価項目は4カ月後の無増悪生存率(PFS)です。Hôpital Beaujon(仏パリのクリシー)で消化器腫瘍を専門とする胃腸科専門医のPascal Hammel教授が治験責任医師を務めます。

試験では、ERY-ASPを標準治療(ゲムシタビンまたはFolfox)と併用した場合の安全性について、DSMBが各群の最初の患者3人を対象に、また最初の治療患者24人(全治療群)を対象に、分析を実施するものと予想しています。ERY-ASPとゲムシタビンの併用で治療した最初の患者3人の分析では安全性についての懸念は示されておらず、DSMBは既にゲムシタビン治療群における本試験の継続を勧告しています。Folfoxとの併用療法の安全性評価は、第2四半期に実施される見込みです。最初の患者24人を対象とする大規模なDSMB評価は、計画通りの2015年中頃になるとみられます。

現在のアスパラギナーゼに忍容性を示さないALL患者を対象にフランスで治験用新薬利用範囲拡大プログラムを開始

エリテックは2014年、上市されているその他の形態のアスパラギナーゼすべてに忍容性を示さないALL患者を対象に、非盲検の治験用新薬利用範囲拡大プログラムを開始しました。これらの患者は多くの場合、大腸菌由来およびエルウィニア菌由来の両アスパラギナーゼ製品に対してアレルギーを発症します。本試験の目的は、これらの患者でGRASPA®の安全性を評価することです。

最初の患者4人についての結果は、サンフランシスコで開催された米国血液学会(ASH)大会で発表しました。これらの患者で重度のアレルギー反応を示した者はいませんでした。現段階で、12人の患者がこのEAP治療を受けており、ほとんどの患者がGRASPA®の反復投与を受けています。

米国がAMLを対象にERY-ASPを希少薬に指定

エリテックは2014年3月、FDAからAMLを対象に希少薬の指定を受けました。米国における希少薬指定は一般的に、未充足の医療ニーズが高く、患者数が20万人未満の希少疾患・障害の治療を目的とした医薬品または生物製剤が対象となっています。この指定はスポンサーに対し、特別なインセンティブを与えるものです。それらのインセンティブには、FDA承認に際し当該医薬品ないし生物製剤に対して与えられる7年間の米国市場独占権、処方薬ユーザーフィーの免除、一定の税控除が含まれます。

2013年、欧州医薬品庁(EMA)は既に、AML治療薬としてのGRASPA®を希少薬に指定しています。現在、GRASPA®/ERY-ASPについては、当社の3件の先行適応症すべて、すなわちALL、AML、すい臓がんを対象に、欧州と米国の両方で希少薬指定の恩恵を受けています。

新規の製品候補を追加し、前臨床開発プログラムが進行中

オンコロジー分野の前臨床開発で前進しています:

  • エリテックのカプセル化技術を他の酵素に拡大して活用する政府共同出資のTEDACプログラムでの仕事により、メチオニン-γ-リアーゼ(MGL)を赤血球に封入した有望な新薬候補ERY-METにたどり着きました。エリテックは良好な安定性を確保し、半減期を延長させて、MGLのカプセル化に成功しました。これらの有望な前臨床の結果に基づき、当社は引き続き前臨床開発を進め、臨床試験の段階に進めます。2015年末ないし2016年初頭までにヒト初回第I相試験の開始を実現するため、製造規模の拡大に着手しました。
  • 固形腫瘍を対象とするERY-ASPのさらなる研究に道を開く可能性があることから、異なる適応症について、アスパラギナーゼに対する感受性を評価してきました。すい臓がんの次に機会がある対象として検討しているのが、非ホジキンリンパ腫、肝がん、膀胱がん、卵巣がんです。全非ホジキンリンパ腫の約30-40%を占めるびまん性大細胞型B細胞性リンパ腫(DLBCL)を対象とする第II相試験を2015年中に開始するべく、準備を進めています。
  • エリテックは、免疫療法の分野でも当社のカプセル化技術を検討しています。当分野における当社の専有技術(Vaccin’ERY)は、がん細胞に対する免疫反応を引き起こすことができる特定の抗原をカプセル化し、これらの抗原担持赤血球を脾臓の抗原提示細胞に誘導するものです。

IPポートフォリオを強化

エリテックは2014年上期に、すい臓がん治療のためのリードプロダクトERY-ASPをカバーする重要特許につき、許可通知を欧州特許庁より受領しました。「すい臓がん治療のための薬剤」(Medicament for the Treatment of Cancer of the Pancreas)というタイトルの本特許は既に、オーストラリア、イスラエル、シンガポールで付与されています。

エリテックの中核プロセスに関する特許も最近、インドで付与されました。「赤血球調製のための溶解/再封鎖プロセス」(Lysis/Resealing Process for Preparing Erythrocytes)というタイトルの本特許は既に、欧州、米国、日本、中国、香港、オーストラリア、韓国で付与されています。

別の特許「アスパラギナーゼ活性の中和を予測する検査法」(Test for predicting neutralization of asparaginase activity)は、患者におけるアスパラギナーゼの活性を中和する因子、とりわけ抗アスパラギナーゼ抗体を検出するためのプロセス・方法を保護するものです。

エリテックは2014年末時点で12件の特許ファミリーを保有しており、これらはオンコロジー分野内外の技術プラットフォームとその応用をカバーしています。また米国立衛生研究所から、L-アスパラギナーゼ活性を予測する診断法をカバーする独占ライセンスを受けています。

新たな独立取締役3人により取締役会を強化

2014年6月の株主総会において、新たに2人の独立取締役を任命しました。

  • マーティン・ジョージ(M.D)は、腫瘍分野の大企業と中小企業の両方で、臨床研究、メディカルアフェアーズ、規制関連業務を担当する幹部として、米国を拠点に豊富な経験を持っています。ジョージ医師は最近まで、ニューヨークでファイザーの腫瘍部門グローバルメディカルアフェアーズ担当バイスプレジデントを務めていました。ファイザーに勤める前は、プリンストンのGPCバイオテックで最高医学責任者(CMO)、ニュージャージーのジョンソン・エンド・ジョンソンで腫瘍担当ヘッドを歴任しています。マーティン・ジョージは腫瘍内科と婦人科の認定専門医で、フランスとモントリオールで研修を受けています。臨床医としてのキャリアは、ギュスタフ・ルーシー研究所(フランス)のサービスチーフおよびメモリアル・スローン・ケタリングがんセンター(ニューヨーク)の客員教授として開始しました。
  • ヒルデ・ヴィンデルスはコーポレートファイナンス、資本市場、戦略的イニシアチブの分野で20年以上の経験を持っています。ヴィンデルスはベルギーとスイスに拠点を置く分子診断・免疫診断企業ビオカルティスの最高財務責任者(CFO)を務めています。ビオカルティスに勤める前は1999年から2008年末までデフゲン(Euronext: DEVG)のCFO、2001年から2008年末までデフゲンの取締役を務めました。2009年前半から2011年半ばまでは非上場バイオテクノロジー企業数社の独立CFOを務め、2010年6月から2011年8月までMDXヘルス(Euronext: MDXH)の取締役会に身を置いていました。

エリテック取締役会でIdinvestを代表しているKurma Life Science Ventures(代表:Mrs Vanessa Malier)が、2014年7月に取締役会を辞任しました。エリテックの共同設立者で最高執行責任者(COO)、取締役のPierre-Olivier Goineauが、2015年1月に役職を辞任しました。

2015年3月26日の取締役会議において、Luc Dochezが取締役会によって承認されました。取締役会はDochezの取締役就任を2015年6月の総会で提案します。

  • Luc Dochezは、オランダを拠点とするプロセンサ(NASDAQ: RNA)がバイオマリンによって最近買収されるまで、プロセンサの最高業務責任者(CBO)を務めていました。Dochezはこの役職で、GSKとの5億ユーロ超のライセンス契約締結の立役者となり、NASDAQにおけるプロセンサのIPOで重要な役割を果たし、同社をバイオマリンへと8億6000万ドルで売却することにつなげました。プロセンサ入社以前は、タイジェニックス(Euronext: TIG)の営業開発担当バイスプレジデント、Methexis Genomicsの営業開発担当ディレクター、アーサー・D・リトルのコンサルタントを務めていました。

欧州バイオ産業協会より2014年の「最も革新的な欧州の中小バイオテク企業賞」を受賞

エリテックは2014年10月、欧州バイオ産業協会より2014年の「最も革新的な欧州の中小バイオテク企業賞」を受賞しました。今回の表彰は、がん細胞を特定の栄養素について飢餓状態にする革新的な発想の展開に果たしたエリテックの先駆的な役割と、臨床における成果を評価したものです。

財務アップデート

国際的な専門投資家から3000万ユーロの増資に成功

エリテックは2014年10月23日、総額3000万ユーロの増資を成功裏に完了したと発表しました。ALLを対象とする第III相臨床試験の良好な結果を受け、今回の増資分は基本的にエリテックの戦略を支えることになります。当社の戦略は、リンパ腫や固形腫瘍など他の適応症に向け、本製品が持つ潜在力をさらに拡大し、米国での開発を加速するというものです。

総数122万4489口の新株式が発行され、(増資後の)発行済み株式の約18%を占めることとなりました。全体として、オペレーションの80%が海外で、68%は米国において実施されました。

活動レベルの向上にもかかわらず正味残額を維持

2014年の売上高は22万ユーロ(12%)増加して203万ユーロに達しました。この売上高は税額控除(152万ユーロ)と助成金が寄与しています。

2014年通期の純損失は886万ユーロに達しました。この額は前年同期と比べ、約72万ユーロ、9%の増加となります。この増加は基本的に臨床開発費と一般管理費の増加によるもので、売上高の増加と研究開発費および支払利息の減少によって部分的に相殺されています。

臨床研究費は57%増加して359万ユーロに達しました。これはフランスでALLを対象に治験用新薬利用範囲拡大プログラムを、米国で第I/II相試験を、フランスですい臓がんを対象とする第II相試験を開始し、臨床研究の件数が増加したことを反映しています。欧州でのAMLを対象とする第IIb相試験は、オーファン・ヨーロッパ(レコルダーティ・グループ)が資金を負担しています。総(前臨床)研究開発費は2013年に250万ユーロであったものが、26万ユーロ減少して244万ユーロとなりましたが、これは活動をTEDACとERY-METの両プログラムに集中させたことによるものです。一般管理費は77万ユーロ、22%増加しましたが、主として株式報酬型の経営評価額と、ユーロネクスト・パリへの上場に関連した経費の増加が原因です。2014年は上場企業としてのエリテックにとって初の通期となります。

2013年に融資の借り換えを行ったため、金融収支は117万ユーロ改善しました。

下記の表で2014年のエリテックの主な財務データを前年と比べてまとめてあります。

主な財務データ(1000ユーロ):IFRS

         
    2014   2013
   
売上高 0 0
その他の収益 2,026   1,802
営業収益 2,026 1,802
 
研究開発費 2,244 2,503
臨床試験費 3,875 2,462
IP経費 493 363
販売費および一般管理費 4,361 3,587
その他の営業経費     -28
営業経費計 10,973   8,887
営業成績 -8,948   -7,085
 
金融収支 68 -1,100
20 40
     
正味残額   -8,860   -8,144

現金残高は3700万ユーロと健全

上記の結果、エリテックは、現金および現金同等物として、2013年12月31日時点の1510万ユーロと比較し、2014年末時点で3700万ユーロを計上し、健全なバランスシートを実現しています。

2014年12月31日締め年度の完全な財務報告書は、2015年3月26日に取締役会が承認しており、エリテックのウェブサイト(www.erytech.com)から入手いただけます。報告書は当社の監査役による完全な監査手続きを経たものです。

電話会議とウェブキャスト:

エリテックは中央ヨーロッパ標準時の3月31日(火)15:00pm(英国夏時間14:00pm/東部夏時間9:00am)に電話会議とウェブキャストを実施します。

参加するには下記番号をダイヤルしてください。

フランス: +33 172001510
米国(無料): + 1 8778874163
ドイツ: +49 69222229031
スイス: +41 225809022
オランダ: + 31 107138194
ベルギー: +32 24029640
英国: +44 2030432440
スウェーデン: +46 850334664
フィンランド: +358 942599700

次に確認コード433073#を入力してください。

ウェブキャストは下記リンクからライブでご覧いただけます。

http://anywhereconference.com?UserAudioMode=DATA&Name=&Conference=135293239&PIN=433073

本プレスリリースとウェブキャスト用スライドは、当社ウェブサイトに掲載します。ウェブキャストの録画は会議直後、当社ウェブサイトにアップします。

次回財務アップデート:

  • 2015年第1四半期の財務ハイライト:2015年5月5日(市場終了後)
  • 2015年第2四半期の財務ハイライト:2015年7月8日(市場終了後)
  • 2015年第1期のビジネスアップデートおよび財務ハイライト:2015年9月28日(市場終了後)

参加予定の投資家向けイベント:

  • Portzamprac Forum PEA-PME、4月1日、パリ
  • BioEquity Europe、5月19~20日、ウィーン
  • Gilbert Dupont Midcap Healthcare Forum、5月21日、パリ
  • Jefferies Global Healthcare Conference、6月1~4日、ニューヨーク
  • French Life Sciences Day、6月20日、ニューヨーク

エリテックおよびERY-ASP/GRASPA®について: www.erytech.com

2004年にリヨンで創設されたエリテックはがん患者、特に急性白血病や一部の固形腫瘍の患者に新たな展望を提供するフランスのバイオ製薬企業です。

エリテックは酵素のアスパラギナーゼを赤血球に封入することでERY-ASP/GRASPA®を開発しました。ERY-ASP/GRASPA®は、「腫瘍飢餓化」を通じてがん細胞を標的化すると同時に、患者に対する副作用を大幅に低減するオリジナル性を持つ治療薬です。ERY-ASP/GRASPA®については欧州で、急性リンパ芽性白血病(ALL)を対象とする第III相臨床試験の良好なデータを最近発表しており、急性骨髄性白血病(AML)を対象とする第IIb相臨床試験が進行中です。また本製品は米国でALLを対象とした第I/II相臨床開発が進行中です。

毎年、約5万人の患者が、急性白血病の主要な2形態である急性リンパ芽性白血病(

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