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马萨诸塞州坎布里奇和日本大阪

(美国商业资讯) –武田药品工业株式会社(TSE:4502)今天宣布，该公司研究中的用于治疗复发或难治全身性轻链(AL)淀粉样变的口服蛋白酶体抑制剂ixazomib (MLN9708) 被美国食品药品监督管理局(FDA)认定为突破性治疗药物。这是首个被认定为突破性治疗药物的蛋白酶体抑制剂和用于AL淀粉样变的研究药物。

ixazomib用于该适应证的开发项目从1期临床试验直接进入3期，即TOURMALINE-AL1，该试验目前正在评估ixazomib联合地塞米松用于复发或难治AL淀粉样变患者。这是针对复发或难治AL淀粉样变的唯一3期试验，正在全球招募受试者。

认定突破性治疗药物，旨在加快那些治疗严重或威胁生命的疾病的新药的开发和审批。认定突破性治疗药物，要求有初步的临床证据表明该药对某一有临床意义的终点的改善，可能显著优于现有药物。用于支持该认定的数据将在美国血液学会(ASH)年会上呈报，该会议将于2014年12月6-9日在旧金山召开[摘要3450：复发或难治全身性轻链(AL)淀粉样变(RRAL)患者(Pts)中，研究中的口服蛋白酶体抑制剂(PI) ixazomib的1期研究长期转归指标在推荐3期剂量(RP3D)时的结果]。

Tufts大学医学院教授、血库和干细胞处理实验室主任Raymond L. Comenzo, M.D.说：“AL淀粉样变患者面临一种能够累及多数器官和组织的致残性疾病。他们在与这一罕见而侵犯性的疾病进行抗争，认定ixazomib为突破性治疗药物是为他们开发新药过程中的重大里程碑。评估ixazomib用于治疗复发或难治AL淀粉样变患者取得了积极的初步数据，我们对此感到鼓舞。”

意大利Pavia大学全身性淀粉样变研究与治疗中心主任Giampaolo Merlini教授说：“Ixazomib是突破性的药物，在大多数既往用过多种治疗的AL淀粉样变患者中显示活性和器官改善。”

AL淀粉样变是一种罕见而侵犯性的蛋白质错折叠疾病，美国每年获诊的患者不到3,000例。其特点是机体器官和组织中有淀粉样蛋白的沉积。尽管AL淀粉样变可累及不同人群的不同器官，但其常累及心脏、肾脏、肝脏、脾脏、神经系统和胃肠道。美国或全球尚无治疗药物获准用于AL淀粉样变，因此有着巨大的、未获满足的医疗需求。

武田肿瘤治疗领域部门负责人Michael Vasconcelles, M.D说：“此次突破性治疗药物认定也是对本公司肿瘤开发项目优势的重要认可，以及我们将蛋白酶体抑制扩展到其他疾病的承诺，这些疾病传统上并非研发重点。我们要感谢参与该项目的患者、研究人员和机构，是他们造就了这一里程碑。”

认定为突破性治疗药物的化合物，在高效药物开发项目上会获得FDA更加深度的指导，同时FDA也会加强承诺，指派资深专家进行审理。

关于 Ixazomib

Ixazomib是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂，正在研究用于多发性骨髓瘤(MM)、全身性轻链淀粉样变(AL)和其他恶性肿瘤。2011年，ixazomib在美国和欧洲被认定为用于MM的孤儿药，2012年，在美国和欧洲被认定为用于AL的孤儿药。它是第一种进入3期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。4项全球性3期试验正在进行中：TOURMALINE-MM1研究ixazomib 联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于复发和/难治MM，TOURMALINE-AL1研究ixazomib联合地塞米松用于复发或难治AL淀粉样变，TOURMALINE-MM2研究ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于新诊断的MM患者，TOURMALINE-MM3研究ixazomib与安慰剂对照用于新诊断的MM患者在诱导治疗和自体干细胞移植后的维持治疗。有关进行中的3期研究的进一步信息，请访问www.tourmalinetrials.com或www.clinicaltrials.gov。

关于淀粉样变

淀粉样变是一种疾病，是指机体生成抗体的细胞无法行使正常功能、转而生成称为淀粉样蛋白的异常蛋白纤维。这些淀粉样蛋白可在机体任何器官中形成沉积。因此，淀粉样变可对人体产生不同的影响。淀粉样变有不同的类型，有一部分是遗传的。AL淀粉样变也称为轻链或原发性或全身性淀粉样变，是该病最常见的形式。AL淀粉样变最常累及肾脏和心脏。但也可累及其他几乎所有的组织，包括肝脏、神经系统和软组织。

关于武田药品工业株式会社

武田位于日本大阪，是一家研究为基础的全球性公司，主要专注于药品。武田是日本最大的制药公司，也是全球制药业领导者之一，致力于通过引领医学创新，努力改善人类健康。有关武田的进一步信息，请访问其企业网站：www.takeda.com。

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