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米ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パーク

（ビジネスワイヤ） — 本日の「レアディジーズデイ（世界希少・難治性疾患の日）」に当たり、クインタイルズは世界中で希少疾患に苦しむ3億5000万人に目を向けます。この患者数全体は、人口が世界第3位の国に匹敵します。最新の進展と詳細な知見を扱う論文、ポッドキャスト、動画の一覧ページを新たに設け、この課題への対処における当社の貢献を浮き彫りにするものとなっています。

米食品医薬品局（FDA）によれば、希少疾患は米国内の患者数が常時20万人に満たない疾患を指します。¹欧州では、患者数が2000人に1人を下回る場合、その疾患または障害は希少であると定義されています。²クインタイルズのプロジェクト管理担当シニアディレクターを務めるMilena Kanova（M.D.）は、「希少疾患にかかる人の数は比較的少ないため、この種の臨床試験では、患者の募集が最も大きな課題の1つとなり得ます」と説明しています。

クインタイルズは80超の希少疾患の臨床試験に携わっており、これらの試験では52カ国1万1000人近くの患者さんが参加しています。こうした経験に基づき、本日公開されたページは、希少疾患の臨床試験デザイン、医薬品の商品化、患者転帰に関し、詳細な知見と見通しを提供するものです。

これらの知見の公開を支えるものとして、新しいポッドキャストがあり、希少疾患の臨床試験に使われるアプローチや、そのモデルを任意の希少疾患に適用する方法について、Dr. Kanovaが解説しています。このアプローチは試験デザインを取り扱うもので、データ駆使型モニタリング、特定理由に基づく試験施設での開始手続き、希少疾患分野に適合させた患者募集計画を含みます。

臨床開発に加え、クインタイルズの世界における展開規模も患者報告転帰の改善に役立ちます。クインタイルズは治験依頼者および研究機関との協力により、血友病、嚢胞性線維症、希少がんの適応症を含め、希少疾患のレジストリーを数多く構築してきました。

クインタイルズの臨床現場・後期段階研究部門疫学ディレクターを務めるKathryn Starzyk（Sc.M.）は、次のように述べています。「当社は市場に深く浸透していることから、特定の製品で治療を受けている患者さんすべてからの情報収集を目的としたものを含め、比較的大規模な長期試験を実施できます。」

詳細な知見の一部として、クインタイルズ・コンサルティング部門のシニアバイスプレジデント兼マネジングディレクターを務めるジョン・ドイル（Dr.PH., M.P.H.）や、クインタイルズ商業ソリューション担当バイスプレジデントのジェレミー・ブローディスが、医師へのアクセス、市場アクセス、医学教育と従来の営業活動の対立を含め、市場参入戦略の策定に向けた事項を検討しています。

希少疾患用医薬品開発に関する詳細な知見と見通しは上記以外にも、当社ウェブサイトでご覧いただけます。

クインタイルズについて

クインタイルズ（NYSE：Q）はバイオ製薬分野の開発と商業的アウトソーシングのサービスを提供する企業として世界最大です。当社は約100カ国で働く2万8000人以上の従業員から成るネットワークを持っています。市場における販売成績トップ50の医薬品すべてに関して、その開発または商業化を支援してきました。顧客が医療成果を改善して効率と効果を向上させるべく努めている中で、当社は幅と深みのあるサービスに加え、治療領域・科学研究・分析における豊富な専門性により、顧客が複雑性を増すヘルスケア情勢を切り抜けることができるよう、支援しています。クインタイルズの事業の詳細については、www.quintiles.comをご覧ください。

¹ http://www.rarediseases.org/rare-disease-information

² http://www.eurodis.org/aboutrarediseases

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