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北卡罗来纳州研究三角园区

(美国商业资讯)–在纪念今天的“国际罕见病日”，昆泰(Quintiles)指出全球共有3.5亿人患有罕见病——如果是个国家的话人数可排世界第三，同时重点介绍该公司在应对这一挑战方面的贡献，并推出了涵盖相关最新进展和深入观点的系列论文、播客和视频。

根据美国食品和药品管理局的定义，罕见病是在任一特定时间，美国的患病人口都不超过20万人的疾病。¹在欧洲，受到罕见疾病或失调问题影响的人口低于两千分之一。²昆泰项目管理高级总监医学博士Milena Kanova解释说：“因为患有罕见病的人数相对较少，所以对此类临床试验来说招募患者是最大的挑战之一。”

昆泰已经参与了80多项罕见病临床试验，涉及52个国家的近11,000位患者。以这些经验为基础，今天发布的内容包含了有关罕见病临床试验设计、药物商业化和患者治疗效果的深入见解和观点。

为支持这些深入见解的发布，Kanova在一份新发布的播客中解释了罕见病临床试验所使用的方法，以及如何适用这一模式来应对任何一种罕见病。这一方法要求在设计试验时将数据驱动型监测、试验场所的激活启用，以及为特定罕见病定制的招募计划囊括进来。

除临床开发外，昆泰的全球业务版图还帮助改善了由患者报告的治疗结果。通过与赞助商和研究机构合作，昆泰已经开发了众多的罕见病登记库，包括血友病、囊肿性纤维化和罕见的癌症病症等。

昆泰现实世界后期研究传染病学总监理硕士Kathryn Starzyk表示：“我们的市场渗透深度使我们能够进行相对大型的长期研究，其中部分研究可以获取采用特定产品治疗的每一位患者的信息。”

在新的深入见解方面，昆泰咨询部门高级副总裁兼董事总经理公共卫生博士、公共卫生硕士John Doyle以及昆泰商业解决方案副总裁Jeremy Broadis讨论了有关开发产品上市战略的考量因素，包括医生如何获取相关产品、市场准入，以及医疗教育和传统销售活动等方面。

有关罕见病药物开发的更多深入见解和观点请访问该公司网站。

关于昆泰

昆泰(Quintiles, NYSE:Q)是世界最大的生物制药开发和商业外包服务提供商，该公司的业务网络涵盖约100个国家，拥有员工28,000多名。市面上前50位的所有最畅销药品均由该公司帮助开发或实现商业化。昆泰凭借其服务的深度和广度，运用广泛的治疗、科学和分析专项技能，为生物制药和健康科学客户在日益复杂的环境中导航，帮助他们在交付更佳的医疗保健成果方面提升效率和功效。欲了解关于昆泰的更多信息，请访问：www.quintiles.com。

¹ http://www.rarediseases.org/rare-disease-information

² http://www.eurodis.org/aboutrarediseases

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