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米ノースカロライナ州モリスビル

（ビジネスワイヤ） — SOVセラピューティクスは本日、米食品医薬品局（FDA）が思春期少年（年齢14-17歳）における体質性成長思春期遅延（CDGP）を治療するプロドラッグとして、ウンデカン酸テストステロン経口剤を希少薬に指定したと発表しました。

米国の希少薬指定は、米国で20万人未満が罹患する希少な疾患ないし不調を治療することが目的の医薬品を位置付けるものです。FDA から希少薬指定を受けることで、スポンサーは希少医薬品法で規定された優遇措置、すなわち臨床試験に対するデザイン支援、手数料免除、税制優遇措置、迅速審査を受ける権利、承認後7年間の市場優先権などの資格を獲得します。

SOVセラピューティクスは非公開のバイオテクノロジー企業として、成人男性および思春期の性腺機能低下症を治療するためのテストステロン補充療法に使用するテストステロンのプロドラッグとして、ウンデカン酸テストステロンの経口投与可能な製剤を開発しています。米国ではCDGPの思春期少年（年齢14-17歳）が約10万人います。

SOVセラピューティクス社長兼最高経営責任者（CEO）のOm Dhingra博士は、次のように述べています。｢FDAから希少薬指定を受けたことは、SOVセラピューティクスに加え、CDGPを抱える思春期少年にとって節目となる重要な進展であり、この患者群において当社独自の製剤の臨床試験へと進みたいと思います。｣バージニア大学医療センター小児内分泌学名誉教授でSOVセラピューティクス顧問のアラン・ロゴル博士は、次のように述べています。「この疾患に対する治療選択肢は現在のところ限られており、テストステロン補充療法で経口剤を利用できるようになれば、患者とその家族にとって大きな利益をもたらすと、当社は確信しています。」

CDGPについて： CDGPは、14歳までに第二次性徴ないし成長スパートが開始されない少年で疑われます。治療をしない場合、CDGPの思春期男性は遺伝的に可能な身長に達せず、骨格バランスと骨量に悪影響が現れ、性的成長の遅れや社会への心理社会的な統合で問題を来す可能性があります。

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