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タクザイロ、2歳以上12歳未満の小児HAE対象P3試験で発作発症率94.8%低下-武田薬品

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2022年07月04日 AM10:11

現時点で、6歳未満HAE患者に対して承認のLTPはない

武田薬品工業株式会社は7月1日、(R)(一般名:(遺伝子組換え))について、2歳以上12歳未満の遺伝性血管性浮腫()患者における発作抑制について良好な結果を示した第3相SPRING試験(NCT04070326)の最新データを発表した。研究成果は、2022年欧州アレルギー臨床免疫学会議(European Academy of Allergy and Clinical Immunology:EAACI)で発表されている。

HAEの発作は、腹部、顔面、足、性器、手、喉などに深刻かつ体を衰弱させる腫脹を引き起こすことがあり、幼少期の極めて早期に発症することがある。上気道血管性浮腫は、3歳の子どもでも致命的な症状を示すことが報告されている。HAEの診断は症状が現れてから平均8.4年かかるとされている。HAEの成人患者の50%は不安を感じ、34%は社会活動における困難を経験し、58%は症状が仕事の昇進に悪影響をおよぼしていると報告されている。なお、現時点では、6歳未満のHAE患者に対して承認されている長期予防治療薬(LTP)はない。

SPRING試験は、多施設非盲検臨床第3相試験。主要評価項目は、2歳以上12歳未満のHAE患者を対象とした、タクザイロの安全性および薬物動態(PK)。また、副次評価項目として、HAE発作抑制の臨床効果を評価した。同剤150mgを2歳以上6歳未満の患者では4週毎に、6歳以上12歳未満の患者では2週毎に投与した。

患者の76.2%、52週間の投与期間中に無発作

同試験の結果、タクザイロは投与開始時と比較して小児患者におけるHAEの発作発症率を平均94.8%低下させ、投与期間における発作は、1か月あたり1.84回から0.08回になった。患者の76.2%は52週間の投与期間中に無発作となり、平均99.5%の日数が無発作日となった。

同試験中に報告された死亡または重篤な有害事象(TEAEs)はなく、TEAEsにより試験を中止した患者はいなかった。最も多く報告されたTEAEは、注射部位疼痛であり、ほとんどのTEAEsは軽度または中等度だった。これらの結果は、成人および12歳以上の小児患者を対象とした既に実施された試験で確認されたタクザイロの良好な有効性および安全性プロファイルと一致するものだという。

世界各国での規制当局への承認申請、2022年度開始予定

同社グローバル クリニカル リードのMing Yu氏は、「SPRING試験のデータは、様々な遺伝性血管性浮腫の患者においてタクザイロの安全性および有効性を確固とするものだ。現在、長期予防治療薬が承認されていない2歳の小児患者において、再発性HAE発作を抑制する長期予防治療薬の可能性を示す今回の知見を大変心強く思う」と述べている。

なお、同社は世界各国での規制当局への承認申請を2022年度に開始する予定だとしている。

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