医療従事者の為の最新医療ニュースや様々な情報・ツールを提供する医療総合サイト

QLifePro > 医療ニュース > 医薬品・医療機器 > 再生不良性貧血″輸血フリー″実現に向けた最新治療-ノバルティスがセミナー開催

再生不良性貧血″輸血フリー″実現に向けた最新治療-ノバルティスがセミナー開催

読了時間:約 1分59秒
このエントリーをはてなブックマークに追加
2017年10月24日 PM04:00

骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病に移行するケースも

ノバルティスファーマ株式会社は10月16日、「再生不良性貧血のメディカルニーズに対応する″輸血フリー″実現に向けた最新治療戦略」と題したメディアセミナーを開催。「再生不良性貧血の病態と最新の治療」をテーマに、金沢大学医薬保健研究域医学系血液・呼吸器内科教授の中尾眞二氏が講演した。


金沢大学医薬保健研究域医学系
血液・呼吸器内科教授の中尾眞二氏

再生不良性貧血は、骨髄にある造血幹細胞が減少することで、汎血球が減少する疾患。再生不良性貧血のほとんどは特発性再生不良性貧血であり、その多くは免疫の異常によって起きる。指定難病であり、国内における患者数は2013年時点で約1万4,000人と推定されている。男女ともに10~20代と70~80代に発症のピークがある。

主な症状は、息切れ、動機、めまいなどの貧血症状と皮下出血斑、鼻出血や歯肉出血といった出血傾向が挙げられる。しかし、自覚症状がないことも多く、進行すると骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病に移行するケースもみられる。

治療には、免疫抑制療法や造血幹細胞移植などの造血回復を目指した治療と、輸血などの支持療法がある。非重症例では放置すると免疫抑制療法が効きにくくなり、また、重症例では治療が遅れると造血細胞が枯渇して回復が遅れるか不完全になるため、非重症例、重症例ともに早期診断・早期治療が重要だ。

エルトロンボパグ オラミンがもたらす3つのインパクト

2017年8月、ノバルティスファーマはトロンボポエチン受容体作動薬「(R)」(一般名:エルトロンボパグ オラミン)の再生不良性貧血に対する適応追加の承認を取得。(R)」(一般名:)の非重症の再生不良性貧血に対する承認も取得した。

シクロスポリンは2000年3月に重症の患者の治療薬として承認され、今回、軽症や中等度の患者にも適応が拡大された。このことで、非重症例に対して早期の治療ができ、輸血が必要となる前に多くの例が改善・治癒すると考えられる。さらに難治例が減る結果、不幸な転帰をとる例も減り、医療費も削減されることが予想されるという。一方、既存療法で効果不十分な場合の治療選択肢に加わったエルトロンボパグ オラミンは従来の免疫抑制剤とは異なり、未分化な造血細胞に作用して造血を促進させるという新しい作用機序を持つ治療薬だ。

中尾氏によると、エルトロンボパグ オラミン登場には3つのインパクトがあるという。1つ目は、これまで定期的な輸血を行っていた難治性再生不良性貧血患者の約50%が輸血不要となる可能性が、治療試験成績から期待されること。2つ目は、治療関連死亡率の高い骨髄バンクドナーからの造血幹細胞移植や臍帯血移植が必要と考えられていた患者が、かなりの例で移植不要になる可能性があること。そして3つ目に、治療が奏功した例の一部では治癒が得られること、すなわち治療が不要になる可能性があるという点だ。

中尾氏は「重症であっても抗胸腺細胞グロブリン(ATG)やネオーラルなどの免疫抑制療法によって約60%が回復するが、この奏効率はレボレードの併用によって大きく向上する可能性がある」と期待を寄せた。(QLifePro編集部)

このエントリーをはてなブックマークに追加
 

同じカテゴリーの記事 医薬品・医療機器

  • 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー薬「アセノベル」承認-ノーベルファーマほか
  • 遺伝子治療レンメルディ、小児の異染性白質ジストロフィーでFDA承認-協和キリン
  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症、補体(C5)阻害剤と併用投与する薬剤「ボイデヤ(R)」の国内初の承認を取得-アレクシオンファーマ
  • 多発性嚢胞腎、iPS病態モデルから見出した治療薬候補の前期P2試験開始-CiRAほか
  • 男性型脱毛症(AGA)治療薬、デュタステリド錠0.5mgZA「トーワ」発売-東和薬品