GZ/SAR402671、スフィンゴ糖脂質の産生抑える働き

米国のサノフィジェンザイムは2月14日、遺伝性パーキンソン病患者を対象に、現在開発中の経口治療薬の第2相試験（MOVES-PD試験）を開始したことを発表した。この試験は、遺伝性パーキンソン病の患者を対象として実施する企業主導型第2相臨床試験としては初の試験。

パーキンソン病は慢性の神経変性疾患。パーキンソン病患者の5～10％はグルコセレブロシダーゼ（GBA）遺伝子に変異があると推定されている。GBA遺伝子の変異により、スフィンゴ糖脂質と呼ばれる脂質が細胞内に蓄積。今回の試験薬である「GZ/SAR402671」は、このスフィンゴ糖脂質の産生を抑える働きがある。

パーキンソン病でGBA遺伝子変異が見られる患者は、若年から運動症状が現れ、認知障害の発現率が高く、疾患の進行が早い傾向がある。このような患者に対する分子標的療法を研究することは、パーキンソン病と戦っている患者や家族がもつ大きなアンメット・ニーズに取り組む重要な第一歩になるという。

用量漸増試験と有効性・安全性試験の2相で構成、200人以上登録

同試験の対象患者は、最も一般的なパーキンソン病に対する遺伝的リスク・ファクターである遺伝子変異を、一対の遺伝子の片方に有する患者。用量漸増試験と有効性・安全性試験の2相から構成され、無作為化二重盲検として、世界各地の試験参加施設において200人以上の患者が登録される。

主要評価項目は、パーキンソン病の進行の評価指標として広く用いられている、国際運動障害学会（Movement Disorder Society）が作成したパーキンソン病統一スケール（Unified Parkinson’s Disease Rating Scale）のパート2とパート3のスコアのベースラインからの変化。このスコアには、患者自身による日常生活動作や運動機能の評価、さらに医師による運動機能評価が含まれる。

今回検討する試験薬は、非臨床試験で脳内に移行することが明らかにされており、パーキンソン病が神経にもたらす破壊的な影響を阻止する働きを示すものとして期待が寄せられている。（遠藤るりこ）