医療従事者の為の最新医療ニュースや様々な情報・ツールを提供する医療総合サイト

QLifePro > 医療ニュース > 医薬品・医療機器 > デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤の国内臨床試験を開始-第一三共

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤の国内臨床試験を開始-第一三共

読了時間:約 1分15秒
このエントリーをはてなブックマークに追加
2016年02月29日 PM01:30

根本的な治療法のない極めて重篤な伴性劣性の遺伝性希少疾患

第一三共株式会社は2月25日、株式会社Orphan Disease Treatment Institute(以下、ODTI)と共同開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤「DS-5141b」の最初の臨床試験(国内での第1/2相臨床試験)において、被験者に投薬を開始したことを発表した。

DMDは、民族差なく、新生男児の約3,500人に1人で発症することが知られている。2~5歳から軽度の自立障害が起こり、年齢を重ねるとともに筋萎縮が進行して、各種運動障害がおきるとともに、最終的には心不全・呼吸不全等により、多くは20~30歳代で死に至る極めて重篤な伴性劣性の遺伝性希少疾患。DMDの発症原因は、患者の筋細胞でジストロフィンタンパク質が産生されないこととされているが、現在、根本的な治療法はない。

2020年までに国内製造販売承認を取得することを目標に開発中

今回試験が行われるDS-5141bは、DMD患者筋細胞内において、ジストロフィン遺伝子からメッセンジャーRNAが作られる過程で、エクソン45部分のスプライシングをスキップさせ、不完全ながらも機能が保持されたジストロフィンタンパク質を産生することでDMDの治療が期待される核酸医薬品。同社独自の修飾核酸であるENA(R)オリゴヌクレオチドを有効成分としている。

ENAは、核酸の糖部フラノース環の2′位と4′位をエチレンで架橋した修飾核酸。ENAを含む短鎖修飾核酸であるENAオリゴヌクレオチドは、相補的なDNAやRNAに対して高い結合力を示し、熱安定性やヌクレアーゼ耐性で優れた特性を持っているという。

なお、共同開発を行っているODTIは、株式会社産業革新機構と三菱UFJキャピタル株式会社の運用するファンドと第一三共との共同投資により、2013年に設立した会社。両社は同剤について、2020年までに国内製造販売承認を取得することを目標に、開発を進めていくとしている。

このエントリーをはてなブックマークに追加
 

同じカテゴリーの記事 医薬品・医療機器

  • 服部氏「パーキンソン病の重要なカギは腸内細菌」日本メドトロニック社セミナーで発言
  • COVID-19治療薬の使用「重症化する前が最適」 ギリアド社セミナーで三鴨氏
  • トミネルセン、顕性ハンチントン病対象P3試験で投与中止を決定-ロシュ
  • 新型コロナウイルス検査の検体前処理自動機器を開発-広島大
  • ラナデルマブ、遺伝性血管性浮腫の発作抑制薬として製造販売承認申請-武田薬品