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オランダのuniQure、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の遺伝子治療薬が承認される

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2012年12月12日 PM07:13

欧州委員会が承認

欧州委員会は、オランダの製薬会社uniQureのGlybera®(Alipogen Tiparvovec)を「家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症」の遺伝子治療薬として承認した。同社が11月2日、発表した。

「家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症」は、100万人に1~2人の超希少疾患で、血液中の脂肪を分解するのに必要な酵素であるリポ蛋白リパーゼが欠損している。それにより、(すいぞう)の炎症を引き起こし、非常に激しい痛みを伴い、潜在的に生命を脅かす病気である。

欧州委員会により承認されたGlybera®は、西洋で初めての遺伝子治療薬になる。

Image:uniQureのホームページより

治療は、John Kastelein博士のもと、重度あるいは頻繁な膵炎(すいえん)発作を起こす患者に、遺伝子の欠損と低比重リポタンパク(LDL)の存在を検査で確認した上で施行される。

Glybera®はアデノ随伴ウイルス(AAV)由来のベクターにリポ蛋白リパーゼの遺伝子を組み入れたもので、筋肉注射により筋細胞にこの酵素を作らせるもの。患者は、約60回の筋肉注射により、脂肪を減らすための酵素の情報をもつ遺伝子を提供されるのである。

治療開始は2013年後半

臨床試験は通常の薬とは違い、オランダとカナダの27人からなる少数グループで行われた。効果の持続性や膵炎(すいえん)リスク削減効果が十分に立証されていないが、頻発患者には膵炎(すいえん)発作を減らす効果が見られたとのことだ。

治療は2013年の後半に開始される予定。治療においては、Glybera®の効果を改善するために患者登録が行われる。

治療薬の承認は、欧州連合(EU)加盟の27か国に適用される。uniQureは、米国やカナダ、他の市場において規制当局の承認の取得に向けて準備中である。

▼外部リンク

uniQureのプレスリリース
http://www.uniqure.com/news/

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